Σε μια εξέλιξη που περιγράφεται ως «άνευ προηγουμένου», οι ερευνητές παρουσίασαν πρόσφατα τα αποτελέσματα μιας δοκιμής στην οποία ένα άτομο με διαβήτη τύπου 1 (T1D), μετά από μία μόνο θεραπεία, μπόρεσε να διακόψει εντελώς τη χρήση ινσουλίνης. Η έκθεση δόθηκε στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Ένωσης Διαβήτη.
Η περίπτωση αφορά έναν άνδρα 64 ετών που είχε διαβήτη τύπου 1, μαζί με μια σειρά από επιπλοκές, για 40 χρόνια. Το έτος πριν από τη θεραπεία, το άτομο είχε βιώσει πέντε σοβαρά επεισόδια χαμηλού σακχάρου στο αίμα (υπογλυκαιμία). Σύμφωνα με τον επικεφαλής συγγραφέα της μελέτης James F. Markmann, MD, του Γενικού Νοσοκομείου της Μασαχουσέτης στη Βοστώνη, «Η ζωή του καταστρεφόταν από τον διαβήτη. Δεν μπορούσε να δουλέψει, είχε ατυχήματα με τη μηχανή του από επεισόδια υπογλυκαιμίας και πραγματικά εκτιμούσε πάρα πολύ το γεγονός ότι μπορούσε να συμμετάσχει στη δοκιμή».
Στον ασθενή χορηγήθηκε μία δόση μισού στόχου μιας θεραπείας γνωστής ως VX-880, η οποία αναπτύχθηκε από την Vertex Pharmaceuticals Incorporated, μια εταιρεία βιοτεχνολογίας με έδρα τη Βοστώνη. Το VX-880 είναι αυτό που είναι γνωστό ως «αλλογενική» θεραπεία, πράγμα που σημαίνει ότι η διαδικασία χρησιμοποιεί υγιή βλαστοκύτταρα από έναν δότη για να αντικαταστήσει τα ελαττωματικά κύτταρα του ίδιου του ασθενούς, σε αυτήν την περίπτωση τα κύτταρα νησιδίων του παγκρέατος που παράγουν ινσουλίνη.
Όπως εξηγεί η Vertex, «Το VX-880 έχει τη δυνατότητα να αποκαταστήσει την ικανότητα του σώματος να ρυθμίζει τα επίπεδα γλυκόζης αποκαθιστώντας τη λειτουργία των παγκρεατικών νησιδίων, συμπεριλαμβανομένης της παραγωγής ινσουλίνης που ανταποκρίνεται στη γλυκόζη».
Το VX-880 εγχύθηκε στην ηπατική πυλαία φλέβα του ασθενούς – τη φλέβα που μεταφέρει αίμα στο ήπαρ από τα έντερα, τη σπλήνα, τη χοληδόχο κύστη και το πάγκρεας. Όπως εξήγησε ο Δρ Markmann, «Αυτή είναι η πρώτη στον κόσμο χορήγηση νησίδων που προέρχονται από βλαστοκύτταρα και εγχέονται με αυτόν τον τρόπο στο ήπαρ». Ως μέρος της διαδικασίας, ο ασθενής έλαβε ανοσοκατασταλτική θεραπεία για την προστασία των κυττάρων των νησιδίων από την απόρριψη.
Η ανεξαρτησία της ινσουλίνης επιτεύχθηκε μετά τη χορήγηση του VX-880
Ενενήντα ημέρες μετά τη θεραπεία, το επίπεδο HbA1c του ασθενούς (ένα μέτρο μακροχρόνιου ελέγχου της γλυκόζης) είχε μειωθεί από 8,6% σε 7,2%, η χρήση ινσουλίνης του είχε μειωθεί από 34 μονάδες την ημέρα σε μόλις 2,9 και ο χρόνος που πέρασε στο εύρος στόχος αυξήθηκε από λίγο πάνω από 40% σε 63,2%. Μέχρι την ημέρα 150ή, η HbA1c του ήταν 6,7% και ο χρόνος που πέρασε στο εύρος στόχο ήταν 81,4%. Μετά από 270 ημέρες το άτομο είχε επιτύχει πλήρη ανεξαρτησία από την ινσουλίνη. Η HbA1c του ήταν 5,2% και ο χρόνος που πέρασε στο εύρος στόχο ήταν 99,9%.
Οι ερευνητές παρουσίασαν επίσης πληροφορίες για έναν δεύτερο ασθενή, ο οποίος τη στιγμή της συνάντησης της Αμερικανικής Διαβητολογικής Εταιρείας βρισκόταν σε θεραπεία με VX-880 για 150 ημέρες. Κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου, η HbA1c του υποκειμένου είχε μειωθεί από 7,5% σε 7,1% Ο χρόνος που δαπανήθηκε στο εύρος αυξήθηκε από 35,9% σε 51,9% και η χρήση ινσουλίνης μειώθηκε από 25,9 μονάδες την ημέρα σε 18,2.
Όπως ο πρώτος ασθενής, έτσι και ο δεύτερος απαιτούσε θεραπείες ανοσοκαταστολής, οι οποίες έχουν γίνει καθιερωμένη διαδικασία για την πρόληψη του σώματος από την απόρριψη μεταμοσχευμένων κυττάρων. Ο Δρ Markmann εξήγησε ότι δεν είναι όλοι οι ασθενείς καλοί υποψήφιοι για ανοσοκαταστολή και επομένως η ομάδα του επικεντρώνεται σε εκείνους για τους οποίους η θεραπεία φαίνεται πιο ελπιδοφόρα. Ο απώτερος στόχος, ωστόσο, είναι να αποφευχθεί η χρήση ανοσοκαταστολής ως μέρος της θεραπείας.
Όπως το έθεσε ο Δρ Markmann, «Εάν είχαμε έναν τρόπο να μεταμοσχεύσουμε τα κύτταρα χωρίς ανοσοκαταστολή, τότε θα μπορούσε να είναι πραγματικά ευρέως διαθέσιμος. Αυτή είναι μια από τις μεγάλες ευκαιρίες ελπίζουμε στο μέλλον, καθώς αυτά τα κύτταρα μπορούν να κατασκευαστούν σε απεριόριστες ποσότητες».
Ένας τρίτος ασθενής, ανέφεραν οι ερευνητές, μόλις ξεκίνησε τη θεραπεία. Ενώ οι δύο πρώτοι ασθενείς είχαν λάβει τη μισή δόση-στόχο, σε αυτόν δόθηκε πλήρης δόση στόχος και οι ερευνητές λένε ότι η επόμενη φάση της δοκιμής θα είναι μια μελέτη «κλιμάκωσης δόσης». «Η μελέτη συνεχίζει να εγγράφει και να χορηγεί δόση σε ασθενείς», ανέφεραν οι ερευνητές, «Αυτά τα πρωτόγνωρα αποτελέσματα είναι η πρώτη απόδειξη ότι νησίδες που προέρχονται από βλαστοκύτταρα μπορούν να αποκαταστήσουν την παραγωγή ινσουλίνης και τον έλεγχο της γλυκόζης στην T1D».
Type 1 Diabetes Patient Achieves Insulin Independence – DSM (diabetesselfmanagement.com)
