Το Lantidra έγινε η πρώτη κυτταρική θεραπεία που εγκρίθηκε ποτέ από τον FDA για τα άτομα με Διαβήτη τύπου 1.
Ο FDA ενέκρινε το Lantidra, μια επαναστατική θεραπεία για άτομα που ζουν με Διαβήτη τύπου 1. Το Lantidra δρα αποκαθιστώντας τα β-κύτταρα του παγκρέατος, εξαλείφοντας -ενδεχομένως- την ανάγκη για εξωτερική ινσουλίνη.
Το Lantidra, μια κυτταρική θεραπεία που βοηθά στην αποκατάσταση των λειτουργικών κυττάρων των νησιδίων του παγκρέατος σε πάσχοντες που δεν μπορούν να παράγουν ινσουλίνη, έγινε η πρώτη κυτταρική θεραπεία που εγκρίθηκε ποτέ από τον FDA για άτομα με Διαβήτη τύπου 1.
Το Donislecel, το οποίο αναπτύχθηκε από την startup CellTrans με την επωνυμία Lantidra, προσφέρει μια πιθανή λύση για άτομα με Διαβήτη τύπου 1 εισάγοντας β-κύτταρα παγκρεατικών νησίδων που παράγουν ινσουλίνη από δότες, μειώνοντας ή εξαλείφοντας την ανάγκη για εξωτερική χορήγηση ινσουλίνης. Η θεραπεία έχει εγκριθεί για άτομα με Διαβήτη τύπου 1 που αντιμετωπίζουν συχνά επεισόδια υπογλυκαιμίας.
«Η έγκριση στην πρώτη κυτταρική θεραπεία για τα άτομα με Διαβήτη τύπου 1, παρέχει σε άτομα που ζουν με Διαβήτη και υποτροπιάζουσα σοβαρή υπογλυκαιμία μια πρόσθετη θεραπευτική επιλογή για να βοηθήσουν στην επίτευξη των επιπέδων γλυκόζης στο αίμα» δήλωσε ο Peter Marks, διευθυντής του Κέντρου FDA στη Βιολογική Αξιολόγηση και Έρευνα.
Πώς λειτουργεί το Lantidra;
Το Lantidra παρασκευάζεται από παγκρεατικά κύτταρα που λαμβάνονται από νεκρούς δότες. Αυτά τα κύτταρα, γνωστά ως αλλογενή β-κύτταρα νησίδων, έχουν την ικανότητα να παράγουν και να εκκρίνουν ινσουλίνη.
Όταν το Lantidra εγχέεται στο σώμα, συγκεκριμένα στην ηπατική πυλαία φλέβα, επιτρέπει στα β-κύτταρα των νησιδίων να εισέλθουν στην κυκλοφορία του αίματος και να φτάσουν στο ήπαρ. ΟΜΩΣ, χρειάζονται ανοσοκατασταλτικά φάρμακα για τη διατήρηση της βιωσιμότητας των μεταμοσχευμένων κυττάρων νησίδων.
Μόλις εισέλθουν στο ήπαρ, τα πρόσφατα εγχυθέντα β-κύτταρα των νησιδίων αρχίζουν να εκκρίνουν ινσουλίνη. Εάν τα εγχεόμενα κύτταρα παράγουν αρκετή ινσουλίνη, τότε μπορούν να ρυθμίσουν τα επίπεδα γλυκόζης στο αίμα χωρίς να χρειάζονται πρόσθετες ενέσεις ή αντλίες ινσουλίνης.
Η μεταμόσχευση παγκρεατικών κυττάρων ήταν επιτυχής σε περιορισμένα ποσοστά από τη δεκαετία του 1980 σε ένα μικρό υποσύνολο ατόμων με Διαβήτη τύπου 1. Η διαδικασία όμως συνοδεύεται από προειδοποιήσεις, συμπεριλαμβανομένης της εξάρτησης από μακροχρόνια ανοσοκατασταλτικά φάρμακα, της περιορισμένης πρόσβασης σε β-κύτταρα παγκρεατικών νησιδίων που παράγουν ινσουλίνη από δότες και της αυξημένης συχνότητας λοιμώξεων και καρκίνου ως αποτέλεσμα της χρήσης ανοσοκατασταλτικών.
Σε ποιον απευθύνεται το Lantidra;
Προς το παρόν, το Lantidra είναι ειδικά εγκεκριμένο μόνο για άτομα με Διαβήτη τύπου 1 που εμφανίζουν υπογλυκαιμία επιπέδου 3. «Το Lantidra έχει εγκριθεί για τη θεραπεία ενηλίκων με Διαβήτη τύπου 1 που δεν είναι σε θέση να προσεγγίσουν τον στόχο της γλυκοζυλιωμένης αιμοσφαιρίνης λόγω των επαναλαμβανόμενων επεισοδίων σοβαρής υπογλυκαιμίας, παρά την εντατική διαχείριση και εκπαίδευση που τους προσφέρεται», αναφέρει το FDA.
Σε μια κλινική μελέτη 30 συμμετεχόντων με Διαβήτη τύπου 1 και άγνοια υπογλυκαιμίας, 21 συμμετέχοντες δεν χρειάστηκε να χρησιμοποιήσουν εξωτερική ινσουλίνη για ένα έτος ή περισσότερο. Μεταξύ αυτών, 11 άτομα διατήρησαν την ανεξαρτησία τους για ένα έως πέντε χρόνια, ενώ 10 συμμετέχοντες παρέμειναν χωρίς ινσουλίνη για περισσότερα από πέντε χρόνια. Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι δεν γνώρισαν όλοι οι συμμετέχοντες τον ίδιο επίπεδο επιτυχίας και ορισμένοι δεν πέτυχαν καμία ημέρα ανεξαρτησίας από την ινσουλίνη.
Ασφάλεια και ηθικές ανησυχίες
Τα πρώτα δεδομένα έδειξαν ότι η πλειονότητα των συμμετεχόντων στην κλινική μελέτη Lantidra ήταν σε θέση να επιτύχει κάποιο επίπεδο ανεξαρτησίας από την ινσουλίνη, αλλά δεν είναι σαφές εάν τα οφέλη υπερτερούν των κινδύνων ασφάλειας της θεραπείας.
Σχεδόν το 87% των συμμετεχόντων ανέφεραν ανεπιθύμητες ενέργειες σχετιζόμενες με λοιμώξεις και οι μετεγχειρητικές επιπλοκές περιελάμβαναν ηπατικές ρήξεις, μώλωπες του ήπατος (ηπατικό αιμάτωμα) και αναιμία. Ένας ασθενής μάλιστα πέθανε από πολυοργανική ανεπάρκεια από σήψη, για τον οποίο η CellTrans δήλωσε ότι «πιθανώς σχετίζεται» με τη χρήση είτε της ανοσοκαταστολής είτε των φαρμάκων μελέτης.
Επιπλέον, ορισμένοι ηγέτες του κλάδου έχουν θέσει το ερώτημα εάν είναι ηθικό να εμπορευματοποιηθεί η χρήση των νεκρών κυττάρων νησιδίων δότη.
«Μια κερδοσκοπική εταιρεία θα λάμβανε άδεια για να εμπορευθεί και να πουλήσει ανθρώπινες νησίδες παρόλο που δεν είναι σε θέση να επαληθεύσει την ποιότητα και τη στειρότητα πριν από τη μεταμόσχευση» υποστήριξε μια ομάδα χειρουργών μεταμόσχευσης νησίδων παγκρέατος στο ιατρικό περιοδικό Frontiers in Endocrinology. «Τα κέντρα μεταμόσχευσης δεν θα έχουν άλλη επιλογή από το να αγοράσουν ανθρώπινες νησίδες άγνωστης και μη επαληθεύσιμης ποιότητας από μια ιδιωτική εταιρεία και να τις μεταμοσχεύσουν στους ασθενείς τους. Αυτό θέτει σε κίνδυνο την ασφάλεια και την εμπιστοσύνη των ασθενών στους κανονισμούς και διαφέρει σημαντικά από τους κανόνες που διέπουν τη μεταμόσχευση οργάνων».
Παρενέργειες του Lantidra
Οι συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Lantidra περιλαμβάνουν ναυτία, κόπωση, αναιμία, διάρροια και κοιλιακό άλγος. Ορισμένοι συμμετέχοντες παρουσίασαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες, που σχετίζονται κυρίως με τη διαδικασία έγχυσης και τη χρήση ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων. Η διακοπή αυτών των φαρμάκων, σε ορισμένες περιπτώσεις, είχε ως αποτέλεσμα την απώλεια της λειτουργίας των κυττάρων των νησιδίων και την επιστροφή στην εξάρτηση από την εξωτερική ινσουλίνη.
«Το Lantidra συνοδεύεται από «επισήμανση κατευθυνόμενη από τον ασθενή» έτσι ώστε τα άτομα με Διαβήτη να μπορούν να κατανοήσουν τα πιθανά οφέλη και τους κινδύνους της θεραπείας» δηλώνει η εταιρεία.
Διαβάστε επίσης: Μπορεί η σεμαγλουτίδη να εξαλείψει την ανάγκη για ινσουλίνη και στον Διαβήτη τύπου 1;
«Δύσκολη πίστα» παραμένει η άσκηση για όσους πάσχουν από Διαβήτη τύπου 1
Διαβήτης τύπου 1 και (άλλα) αυτοάνοσα νοσήματα: Με ποια συνυπάρχει πιο συχνά;
