Νέα που σκορπούν τον ενθουσιασμό. Η αμερικανική εταιρεία Vertex δημοσίευσε πολλά υποσχόμενα στοιχεία από τη δοκιμή κυτταρικής θεραπείας, που δείχνουν εξελίξεις στην έρευνα για τα βλαστοκύτταρα.
Πώς χρησιμοποιούνται τα κύτταρα;
Η δοκιμή FORWARD-101 για τη θεραπεία, γνωστή ως VX-880 ή zimislecel, λαμβάνει βήτα κύτταρα που έχουν αναπτυχθεί στο εργαστήριο και τα εγχέει στο ήπαρ των συμμετεχόντων. Αυτά τα κύτταρα είναι στη συνέχεια σε θέση να μιμούνται τα κατεστραμμένα κύτταρα στο πάγκρεας που παράγουν ινσουλίνη (νησιά του παγκρέατος), εξαλείφοντας την ανάγκη για ενέσεις ινσουλίνης. Το Zimislecel απαιτεί μακροχρόνια φαρμακευτική αγωγή για να σταματήσει το ανοσοποιητικό σύστημα από την απόρριψη των κυττάρων.
Πώς απέδωσαν τα κύτταρα;
Σε αυτή τη μελέτη, 12 από τους 12 ασθενείς δεν παρουσίασαν σοβαρό χαμηλό σάκχαρο στο αίμα (υπογλυκαιμία) και πέρασαν το 70% του χρόνου εντός του εύρους στόχου γλυκόζης. 10 από τους 12 συμμετέχοντες είχαν ανεξαρτησία από την ινσουλίνη και δεν έκαναν ενέσεις ινσουλίνης μετά από 365 ημέρες.
Μία από τις δύο δόσεις της κυτταρικής θεραπείας χορηγήθηκε σε αυτή τη δοκιμή (είτε μισή δόση είτε πλήρης δόση) και η επιτυχία τους μετρήθηκε χρησιμοποιώντας έναν βιοδείκτη που ονομάζεται C-πεπτίδιο. Η παρουσία επιπέδων C-πεπτιδίου στο αίμα σχετίζεται άμεσα με τη δραστικότητα της ινσουλίνης. Και οι 12 συμμετέχοντες στην ομάδα πλήρους δόσης είχαν ανιχνεύσιμα επίπεδα C-πεπτιδίου πριν και μετά τα γεύματα, δείχνοντας ότι τα εμφυτευμένα κύτταρα παρήγαγαν με επιτυχία ινσουλίνη.
Γιατί είναι τόσο σημαντικές οι κυτταρικές θεραπείες;
Οι κυτταρικές θεραπείες όπως το zimislecel αντιπροσωπεύουν μια σημαντική πρόοδο προς μια πιθανή θεραπεία για τον διαβήτη τύπου 1. Αποκαθιστώντας την ικανότητα του σώματος να παράγει ινσουλίνη, αυτές οι θεραπείες αντιμετωπίζουν την υποκείμενη αιτία της πάθησης και όχι μόνο τη διαχείριση των συμπτωμάτων της. Αυτή η κλινική δοκιμή σηματοδοτεί ένα πολλά υποσχόμενο βήμα προς την επίτευξη ανεξαρτησίας από την ινσουλίνη σε άτομα με διαβήτη τύπου 1.
Ποια είναι τα επόμενα βήματα;
Αυτά τα νέα αποτελέσματα είναι πολλά υποσχόμενα για τις κυτταρικές θεραπείες στον διαβήτη τύπου 1. Απαιτούνται περαιτέρω έρευνες με μεγαλύτερους, πιο ποικίλους πληθυσμούς για να αυξηθούν τα στοιχεία ότι τα εργαστηριακά καλλιεργημένα βήτα κύτταρα μπορούν να χορηγηθούν σε ασθενείς για την επιτυχή θεραπεία του διαβήτη τύπου 1 και την βοήθεια εκατομμυρίων ανθρώπων. Θα πρέπει επίσης να διεξαχθούν πρόσθετες μελέτες για να αξιολογηθούν τυχόν μακροπρόθεσμες επιπτώσεις θεραπειών όπως το zimislecel.
Ο ρόλος του πρωτοποριακού διαβήτη τύπου 1 στην προώθηση της έρευνας
Ο πρωτοποριακός διαβήτης τύπου 1 έχει διαδραματίσει βασικό ρόλο στα αρχικά στάδια αυτής της προόδου. Το 2000, χρηματοδοτήσαμε το έργο του καθηγητή Doug Melton για τη δημιουργία βήτα κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη από βλαστοκύτταρα, το οποίο ολοκλήρωσε με επιτυχία το 2014. Στη συνέχεια, ίδρυσε την Semma Therapeutics για να αναπτύξει αυτά τα κύτταρα σε πιθανές θεραπείες για τον διαβήτη τύπου 1. Το Ταμείο μας για τον διαβήτη τύπου 1 επένδυσε αργότερα στην Semma, η οποία εξαγοράστηκε από την Vertex. Το 2021, η θεραπεία τους VX-880 έλαβε ταχεία έγκριση από τον FDA.
Η Rachel Connor, Διευθύντρια Ερευνητικών Συνεργασιών στην Breakthrough T1D UK, σχολίασε:
«Τα πρόσφατα νέα φέρνουν ένα νέο κύμα ελπίδας σε όσους πάσχουν από διαβήτη τύπου 1, καθώς το ταξίδι προς τις θεραπείες για τον διαβήτη τύπου 1 φτάνει σε ένα ακόμη νέο ορόσημο. Τα αποτελέσματα που παρουσιάστηκαν στο συνέδριο του ADA είναι τόσο συναρπαστικά επειδή αφηγούνται την ιστορία ατόμων με διαβήτη τύπου 1 που ανακτούν την ικανότητα να ζουν χωρίς την ανάγκη ινσουλινοθεραπείας. Αυτό αντιπροσωπεύει μια στιγμή ορόσημο στην έρευνα για τον διαβήτη τύπου 1. Στην Breakthrough T1D, είμαστε περήφανοι που υποστηρίζουμε τη θεμελιώδη έρευνα που κατέστησε δυνατή αυτή την καινοτομία και παραμένουμε αφοσιωμένοι στον τελικό μας στόχο – έναν κόσμο χωρίς διαβήτη τύπου 1».
Διαβάστε ακόμα:
Η Vertex παρουσιάζει πολύ αισιόδοξα δεδομένα από την κλινική δοκιμή φάσης 1/2 VX-880 – Γλυκούλι
