Ερευνητές με επικεφαλής το Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Ουψάλα αναφέρουν ότι τα γονιδιακά τροποποιημένα κύτταρα νησίδων δότη επέζησαν 12 εβδομάδες σε έναν άνδρα με μακροχρόνιο διαβήτη τύπου 1 χωρίς ανοσοκατασταλτική φαρμακευτική αγωγή.
Η εντατική θεραπεία με ινσουλίνη μπορεί να καθυστερήσει τις επιπλοκές και να βελτιώσει το προσδόκιμο ζωής. Ο διαβήτης τύπου 1 με πρώιμη έναρξη εξακολουθεί να συνδέεται με μειωμένη ποιότητα ζωής, σοβαρό καρδιαγγειακό κίνδυνο και μειωμένη διάρκεια ζωής. Η τοξικότητα από την δια βίου ανοσοκαταστολή οδηγεί επίσης σε νοσηρότητα και θνησιμότητα στους λήπτες οργάνων.
Στη μελέτη με τίτλο “Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression”, που δημοσιεύτηκε στο New England Journal of Medicine, οι ερευνητές διεξήγαγαν μια πρώτη σε άνθρωπο ανοιχτή δοκιμή για να ελέγξουν εάν τα υποανοσοποιητικά τροποποιημένα κύτταρα νησίδων θα μπορούσαν να αποφύγουν την απόρριψη.
Ένας μόνος 42χρονος άνδρας με 37ετές ιστορικό διαβήτη τύπου 1 αποτέλεσε την ομάδα.
Νησίδια από ένα πάγκρεας νεκρού δότη με συμβατό Ο απομονώθηκαν, διαχωρίστηκαν, επεξεργάστηκαν με CRISPR-Cas12b για να αποκλειστούν τα B2M και CIITA, μεταλλάχθηκαν με λεντιϊό για να υπερεκφράσουν το CD47, επανασυσσωματώθηκαν και εγχύθηκαν σε 17 διαδρομές στον αριστερό βραχιοκερκιδικό μυ υπό γενική αναισθησία. Δεν χορηγήθηκαν γλυκοκορτικοειδή, αντιφλεγμονώδεις παράγοντες ή ανοσοκατασταλτικά.
Σειραϊκές δοκιμασίες σε διάστημα 84 ημερών έδειξαν ισχυρές προσαρμοστικές και έμφυτες ανοσολογικές επιθέσεις έναντι υπολειμματικών κυττάρων.
Τα υποανοσοποιητικά κύτταρα δεν πυροδότησαν ενεργοποίηση Τ-κυττάρων, παραγωγή αντισωμάτων ή κυτταροτοξικότητα. Το C-πεπτίδιο υψηλής ευαισθησίας παρέμεινε κοντά ή πάνω από 10 pmol/L και αυξήθηκε κατά τη διάρκεια της δοκιμής μεικτού γεύματος. Η γλυκοζυλιωμένη αιμοσφαιρίνη μειώθηκε κατά περίπου 42%. Η μαγνητική τομογραφία και η PET με στόχευση υποδοχέα GLP-1 επιβεβαίωσαν βιώσιμα μοσχεύματα χωρίς φλεγμονή. Καταγράφηκαν τέσσερα ήπια ανεπιθύμητα συμβάντα, κανένα από τα οποία δεν θεωρήθηκε ότι σχετίζεται με το φάρμακο.
Η καθημερινή θεραπεία με ινσουλίνη συνεχίστηκε καθώς εμφυτεύτηκε μόνο το 7% μιας πλήρους δόσης αντικατάστασης βήτα κυττάρων. Συνεπώς, οι συγγραφείς της μελέτης περιγράφουν τη δοκιμή ως μια επικύρωση απόδειξης επιβίωσης και απόδειξης λειτουργίας.
Οι ερευνητές καταλήγουν στο συμπέρασμα ότι η επεξεργασία υποανοσοποιητικών γονιδίων μπορεί τελικά να οδηγήσει σε μια θεραπευτική αντικατάσταση των βήτα κυττάρων για τον διαβήτη τύπου 1 χωρίς συστηματική ανοσοκαταστολή, μια προοπτική που θα μπορούσε να διευκολύνει την καθημερινή διαχείριση και να μειώσει τις μακροπρόθεσμες επιπλοκές για εκατομμύρια ανθρώπους.
Μπορεί να σε ενδιαφέρει:
Διάβασε ακόμα: Διαβήτης τύπου 1: Νέα θεραπεία αν χορηγηθεί εγκαίρως μπορεί να τον καθυστερήσει για χρόνια – Γλυκούλι
