Ένας νεαρός άνδρας με διαβήτη τύπου 1 σταμάτησε να χρειάζεται ινσουλίνη εφόσον ξεκίνησε να λαμβάνει ένα φάρμακο που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία της μυελοϊνώσεως, ενός τύπου μυελοπολλαπλασιαστικής διαταραχής που επηρεάζει το μυελό των οστών. Ο νεαρός έχει σταματήσει τις ενέσεις ινσουλίνης από τον Αύγουστο του 2018, δηλαδή περισσότερο από 2 χρόνια.
Η Dr. Lisa Forbes, η γιατρός που τον παρακολουθεί και μια εκ των συγγραφέων σχετικής δημοσίευσης στο περιοδικό New England Journal of Medicine, έγραψε πολύ θετικά στοιχεία σχετικά με το φάρμακο αυτό και την επίδρασή του στο διαβήτη τύπου 1.
Η Forbes, επίκουρος καθηγήτρια παιδιατρικής, ανοσολογίας, αλλεργιολογίας και ρευματολογίας στο Baylor College of Medicine στο Houston των ΗΠΑ, είπε ότι ο διαβήτης του ασθενούς που παρακολουθεί φαίνεται να έχει αναστραφεί. Ελπίζει ότι η επίδραση αυτή θα συνεχίσει να υφίσταται όσο ο νεαρός παίρνει το φάρμακο ruxolitinib, το οποίο χορηγείται από το στόμα. Πρόκειται για μια κατηγορία φαρμάκων γνωστών ως αναστολείς της κινάσης Janus (JAK inhibitors).
Γενετική μετάλλαξη
Το κατά πόσο αυτό το φάρμακο μπορεί να βοηθήσει και άλλα άτομα με διαβήτη τύπου 1 ακόμη δεν είναι γνωστό καθώς ο ασθενής αυτός είχε μια γενετική μετάλλαξη που είναι γνωστό ότι αντιμετωπίζεται με το ruxolitinib. Η Forbes είπε ότι δεν είναι ξεκάθαρο αν άλλα άτομα με διαβήτη τύπου 1 έχουν τη συγκεκριμένη αυτή γενετική μετάλλαξη.
Ο ασθενής της Forbes, στα 15 του παρουσίαζε χρόνιες μυκητιάσεις (στο δέρμα, τα νύχια, το στόμα και το λαιμό), χρόνια διάρροια, έλκη στο στόμα και το ορθό, συνεχείς λοιμώξεις των ιγμορείων και των πνευμόνων, και ένα αυτοάνοσο νόσημα που αποκαλείται υπογαμμασφαιριναιμία. Στα 17 του διαγνώστηκε με διαβήτη τύπου 1.
Οι γιατροί, προκειμένου να διαπιστώσουν αν υπήρχε κάποια αιτία πίσω από τις παθήσεις του, του ζήτησαν να κάνει καταγραφή της αλληλουχίας ολόκληρου του γονιδιώματός του. Έτσι ανακάλυψαν ότι υπήρχε μια συγκεκριμένη γενετική μετάλλαξη και θεώρησαν ότι το ruxolitinib θα μπορούσε να τον βοηθήσει. Ξεκίνησε το φάρμακο 9 μήνες αφού διαγνώστηκε με διαβήτη τύπου 1.
«Το φάρμακο είχε απίστευτη επίδραση στο διαβήτη τύπου 1» είπε η Forbes. «Ένα χρόνο αφού άρχισε να παίρνει ruxolitinib, σταμάτησε την ινσουλίνη και από τότε δεν την έχει ξαναχρησιμοποιήσει.»
Ο ασθενής τώρα είναι φοιτητής και η Forbes λέει ότι το φάρμακο του έχει αλλάξει τη ζωή, γιατί είναι χάπι και είναι πολύ εύκολο να το λαμβάνει.
Η Forbes είπε ότι η περίπτωση αυτή παρέχει πιθανά σημαντικές πληροφορίες σχετικά με μια κατάσταση που οδηγεί σε διαβήτη τύπου 1. Όμως, χρειάζεται περισσότερη έρευνα.
Το φάρμακο
Το ruxolitinib επιδρά στο ανοσοποιητικό σύστημα, γεγονός που αυξάνει τον κίνδυνο λοιμώξεων. Για το λόγο αυτό, οι ασθενείς που το λαμβάνουν πρέπει να κάνουν τακτικά εξετάσεις για τα λευκά κύτταρα καθώς και να ελέγχουν τη λειτουργία του ήπατος και των νεφρών.
Η Forbes δεν είναι η μόνη που εκφράζει τον ενθουσιασμό της σχετικά με τα πιθανά οφέλη των αναστολών jak στον διαβήτη τύπου 1.
Το JDRF επί χρόνια χρηματοδοτεί έρευνες σχετικά με τους αναστολείς jak και, σύμφωνα με τον Frank Martin, διευθυντή ερευνών στο JDRF, σύντομα θα ξεκινήσουν κλινικές δοκιμές στην Αυστραλία για ανθρώπους με νεοδιαγνωσμένο διαβήτη τύπου 1.
«Ελπίζουμε ότι οι αναστολείς JAK θα έχουν σημαντικό αντίκτυπο σε ανθρώπους με διαβήτη τύπου 1» είπε ο Martin. Τόνισε ότι έχουν χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία και άλλων αυτοάνοσων ασθενειών.
Στο διαβήτη τύπου 1 «Μετριάζουν την απόκριση του ανοσοποιητικού συστήματος, ανακόπτοντας την ισχύ των ανοσοκυττάρων, και βελτιώνουν την επιβίωση των βήτα κυττάρων,» είπε ο Martin.
Αν και η μελέτη που θα διεξαχθεί στην Αυστραλία θα εστιάζεται σε ανθρώπους με νεοδιαγνωσμένο διαβήτη, ο Martin υποπτεύεται ότι μπορεί να οφεληθούν ακόμη και άνθρωποι που πάσχουν πολλά χρόνια από διαβήτη τύπου 1.
«Μπορεί να μην σταματήσουν την ινσουλίνη, αλλά να χρειάζονται λιγότερη, ανάλογα με τα αποθέματα βήτα κυττάρων που διαθέτει ο οργανισμός τους.» είπε.
Όπως και η Forbes, o Μαρτιν δίστασε να αποκαλέσει το ruxolitinib θεραπεία. «Οι ασθενείς θα πρέπει να συνεχίσουν να λαμβάνουν το φάρμακο, ωστόσο δεν φαίνεται να αποκτούν αντίσταση σε αυτό» είπε. «Ακόμη θέλουμε να βρεθεί μόνιμη θεραπεία, όμως αυτό μπορεί να είναι ένα βήμα προς τη σωστή κατεύθυνση.
Πηγή: medical xpress
