Το πράσινο φως έδωσε ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για να ξεκινήσουν οι κλινικές δοκιμές ενός νέου πειραματικού φαρμάκου για τη θεραπεία των παγρκεατικών νησιδίων για τον διαβήτη τύπου 1. Πρόκειται για μια θεραπεία που έχει βάση τα βλαστοκύτταρα και αναπτύσσεται από την Vertex Pharmaceuticals, η οποία έχει τη βάση της στη Βοστόνη της Αμερικής.
Η εταιρία περιγράφει τη θεραπεία που ονομάζεται VX-880, ως μια «πειραματική αλλογενή θεραπεία των κυττάρων των νησιδίων που προέρχεται από ανθρώπινα βλαστοκύτταρα», η οποία έχει τη δυνατότητα να επαναφέρει την ικανότητα του σώματος να ρυθμίζει το γλυκαιμικό επίπεδο με την επαναφορά της λειτουργίας των κυττάρων των παγκρεατικών νησιδίων.
Η Vertex ανακοίνωσε ότι η πρώτη και δεύτερη φάση των κλινικών δοκιμών, που αφοροόυν στην ασφάλεια και πιθανή αποτελεσματικότητα της VX-880 σε ανθρώπους με διαβήτη τύπου 1, οι οποίοι αντιμετωπίζουν πρόβλημα με την αναγνώριση των συμπτωμάτων της υπογλυκιμίας, ή παθαίνουν σοβαρά επισόδια υπογλυκαιμίας, θα ξεκινήσουν μέσα στο πρώτο εξάμηνο του 2021. Κατά την έρευνα θα γίνει χρήση των καθ’όλα διαφοροποιημένων, λειτουργικών νησιδίων, σε συνδυασμό με χρόνια ανοσοκατασταλτική θεραπεία, η οποία θα εμποδίσει την απόρριψη των νησιδίων από το ανοσοποιητικό σύστημα. Η Vertex αναφέρει ότι στην δοκιμή θα λάβουν μέρος 17 άτομα.
Ο Bastiano Sanna, Ph.D., Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος και Επικεφαλής των Κυτταρικών και Γενετικών Θεραπειών της Vertex, σε δήλωσή του είπε ότι: «Καθώς γιορτάζουμε την επέτειο των 100 χρόνων από την ανακάλυψη της ινσουλίνης, είμαστε περήφανοι που φέρνουμε για κλινική δοκιμή μια πρωτοποριακή κυτταρική θεραπεία που έχει τη δυνατότητα να επηρεάσει σημαντικά τους ανθρώπους που ζουν με διαβήτη τύπου 1. Ανυπομονούμε να ξεκινήσουμε το πρόγραμμα των κλινικών δοκιμών και να δοκιμάσουμε την πρωτοποριακή μας προσέγγιση για την αντικατάσταση των κυττάρων των παγκρεατικών νησιδίων, τα οποία καταστρέφονται σε ανθρώπους με διαβήτη τύπου 1, με τα καθ’ όλα διαφοροποιημένα παγκρεατικά νησίδια που προέρχονται από βλαστοκύτταρα».
Πηγή: Biospace.com
