Η Sernova είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη αναγεννητικών θεραπειών για τη θεραπεία ατόμων με χρόνιες ασθένειες, συμπεριλαμβανομένου του διαβήτη τύπου 1.
Το σύστημα Sernova Cell Pouch είναι μια μικρή, λεπτή συσκευή που είναι γεμάτη με κύτταρα νησίδων – τα μέρη του παγκρέατος που παράγουν βήτα κύτταρα και εκκρίνουν ινσουλίνη. Το Cell Pouch, μια νέα θεραπεία υπό έρευνα, εμφυτεύεται χειρουργικά ακριβώς κάτω από το δέρμα στην κοιλιά. Ο σάκος μπορεί να στεγάσει και να προστατεύσει μεταμοσχευμένα κύτταρα νησίδων που θα μπορούσαν να επιτρέψουν σε άτομα με διαβήτη τύπου 1 (T1D) να σταματήσουν να χρησιμοποιούν ενέσεις ινσουλίνης. Θα μπορούσε να συμβάλει σε μια τελική θεραπεία για τον διαβήτη τύπου 1.
Η Sernova μοιράστηκε πρόσφατα μια ενημέρωση σχετικά με την επιδίωξή της για μια λειτουργική θεραπεία για τον διαβήτη τύπου 1: Και οι έξι συμμετέχοντες στη μικρή δοκιμή της Sernova πέτυχαν με επιτυχία την ανεξαρτησία της ινσουλίνης για τουλάχιστον εννέα μήνες. Η ηγετική ομάδα της εταιρείας μίλησε στο Diabetes Daily για την καινοτομία τους.
Η τεχνολογία πίσω από την καινοτομία
Οι χειρουργοί έχουν μεταμοσχεύσει κύτταρα νησίδων σε άτομα με διαβήτη τύπου 1 για δεκαετίες, γενικά εμφυτεύοντας τα κύτταρα στην πυλαία φλέβα, η οποία συνδέει το πάγκρεας με το ήπαρ. Ενώ η μέθοδος της πυλαίας φλέβας χρησιμοποιείται εδώ και δεκαετίες, αντιμετωπίζει υψηλό ποσοστό αποτυχίας λόγω ποικίλων επιπλοκών. Αυτός είναι ο λόγος για τον οποίο εταιρείες βιοτεχνολογίας όπως η Sernova αναπτύσσουν ανώτερες μεθόδους μεταμόσχευσης.
Το σύστημα της Sernova στοχεύει στην καλύτερη υποστήριξη και προστασία των κυττάρων, διασφαλίζοντας ότι υιοθετούνται σωστά από τον οργανισμό μέσω της αγγείωσης.
Μετά την εμφύτευση, ο θύλακας σταδιακά «αγγειώνεται» από το σώμα: Τα αιμοφόρα αγγεία του δέκτη μπορούν να αναπτυχθούν μέσω του ασκού. Τα αιμοφόρα αγγεία μπορούν στη συνέχεια να πάρουν την ινσουλίνη και να την παραδώσουν σε ολόκληρο το σώμα, ενώ τα κύτταρα των νησίδων παραμένουν στο σάκο του συστήματος.
Δώρισε κύτταρα νησίδων
Μέχρι σήμερα, η Sernova χρησιμοποιεί ανθρώπινα κύτταρα δότη, τα οποία πρέπει να προέρχονται από νεκρό δότη οργάνων. Αυτά τα κύτταρα είναι διαθέσιμα μόνο σε πολύ περιορισμένες ποσότητες και οι περισσότεροι ειδικοί πιστεύουν ότι οποιαδήποτε πρακτική λύση μεταμόσχευσης ευρείας κλίμακας θα απαιτήσει διαφορετική προσέγγιση.
Για να αποκτήσετε πρόσβαση σε ένα μεγαλύτερο απόθεμα βιώσιμων κυττάρων νησίδων, η Sernova συνεργάστηκε με την Evotec για την κατασκευή απεριόριστων ποσοτήτων ιδιόκτητων κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη σε εργαστήριο. Η Sernova ελπίζει ότι οι μελλοντικές κλινικές δοκιμές θα χρησιμοποιούν αυτά τα κατασκευασμένα κύτταρα, εξαλείφοντας την εξάρτηση από δωρεά ανθρώπινων παγκρέατος.
Επιπλέον, η Sernova και η Evotec σκοπεύουν να επεξεργαστούν γενετικά αυτά τα κύτταρα για να διασφαλίσουν ότι είναι «υποάνοσα» – καθιστώντας τα αόρατα στο ανοσοποιητικό σύστημα. Αν και χρόνια μακριά από την πραγματικότητα, αυτό το τεχνολογικό άλμα θα επέτρεπε τη μεταμόσχευση κυττάρων νησίδων χωρίς καμία ανάγκη θεραπείας ανοσοκαταστολής, η οποία θα μπορούσε να κάνει το Cell Pouch ασφαλέστερο και πιο βιώσιμο.
Αποτελέσματα του Cell Pouch
Έξι συμμετέχοντες εγγράφηκαν στην τελευταία κλινική δοκιμή της Sernova. Πριν ξεκινήσει η δοκιμή, έπαιρναν κατά μέσο όρο 45 μονάδες ινσουλίνης την ημέρα για τη διαχείριση του διαβήτη τύπου 1. Σε διαφορετικά σημεία εντός του έτους παρατήρησης, και οι έξι συμμετέχοντες πέτυχαν ανεξαρτησία από την ινσουλίνη — ένα πραγματικά απίστευτο επίτευγμα!
Ο πρώτος συμμετέχων που έλαβε την εμφυτευμένη θήκη κυττάρων που περιέχει κύτταρα νησιδίων ανθρώπινων δοτών πέτυχε ανεξαρτησία ινσουλίνης για 4 1/2 χρόνια. Δυστυχώς, χρειάστηκε να σταματήσουν τη δοκιμή λόγω της διάγνωσης μιας άλλης κατάστασης υγείας που δεν σχετίζεται με την κλινική δοκιμή. (Η Sernova δεν μπορεί να μοιραστεί τα προσωπικά στοιχεία υγείας του ασθενούς πέρα από τη συμμετοχή του στη δοκιμή.)
Δύο άλλοι συμμετέχοντες διατήρησαν ανεξαρτησία από την ινσουλίνη για περίπου δύο χρόνια ο καθένας και η ανεξαρτησία ινσουλίνης ενός άλλου συμμετέχοντα διήρκεσε περίπου εννέα μήνες.
«Δεν έχουμε δει ποτέ τέτοια διάρκεια δράσης από εμφυτευμένα κύτταρα νησίδων», λέει ο Frank Shannon, αντιπρόεδρος κλινικής ανάπτυξης και ρυθμιστικών υποθέσεων της Sernova.
Τελικά, ωστόσο, και οι έξι συμμετέχοντες χρειάστηκε να αφαιρέσουν τις θήκες κυττάρων τους, κυρίως λόγω προβλημάτων ανοχής σε ανοσοκατασταλτικά φάρμακα. Η αφαίρεση της θήκης, αν και απογοητευτική, δείχνει επίσης ένα άλλο χαρακτηριστικό της.
«Ένα από τα μεγαλύτερα οφέλη της τεχνολογίας Cell Pouch είναι ότι μπορεί να αφαιρεθεί με ασφάλεια και εξ ολοκλήρου», λέει ο Shannon. «Είναι εύκολα ανακτήσιμο».
Ο ανταγωνισμός με τη Vertex
Η Sernova δεν είναι η μόνη εταιρεία που αναζητά μια θεραπεία για τον διαβήτη τύπου 1 χρησιμοποιώντας κύτταρα νησίδων. Η Vertex Pharmaceuticals πρωτοπορεί με τις κλινικές δοκιμές VX-880 και VX-264.
Το VX-880 περιλαμβάνει την εμφύτευση κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη που κατασκευάζονται στο εργαστήριο μαζί με θεραπεία ανοσοκαταστολής. Το VX-880 έχει σημειώσει μεγάλη επιτυχία μέχρι στιγμής, με επτά συμμετέχοντες να έχουν επιτύχει ανεξαρτησία από την ινσουλίνη.
Το VX-264, όπως το Cell Pouch της Sernova, προστατεύει τα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη με μια συσκευή. Η συσκευή στοχεύει να εμποδίσει το ανοσοποιητικό σύστημα ενός ατόμου με T1D να επιτεθεί και να καταστρέψει τα κύτταρα, ενώ εξαλείφει την ανάγκη για θεραπεία ανοσοκαταστολής. Η Vertex άρχισε να στρατολογεί για αυτήν τη δοκιμή το 2023 και δεν έχει κοινοποιήσει καμία ενημέρωση από τον Σεπτέμβριο του 2024.
Η Vertex μπορεί να παράγει όσα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη χρειάζεται. δεν βασίζονται σε ανθρώπινα κύτταρα δότη. Αυτό αυξάνει σημαντικά την ικανότητά του να στρατολογεί συμμετέχοντες. Η Vertex συνεργάστηκε πρόσφατα με μια άλλη εταιρεία για την κατασκευή μιας μονάδας παραγωγής στο Νιου Χάμσαϊρ για τη μαζική παραγωγή των κυττάρων – ένα σαφές μήνυμα ότι αισθάνεται σίγουρη για να προχωρήσει με το προϊόν της.
Ανοσοκαταστολή: Ανάπτυξη ενός πιο ήπιου σχήματος
«Η τεχνολογία Cell Pouch της Sernova αναφέρεται ως ‘‘ανοικτή συσκευή’’», εξηγεί ο Shannon. «Δεν προστατεύει τα κύτταρα από το ανοσοποιητικό σας σύστημα, πράγμα που σημαίνει ότι απαιτεί θεραπεία ανοσοκαταστολής».
Αν και η ανοσοκαταστολή μπορεί να ακούγεται χρήσιμη σε κάποιον που παίρνει ενέσεις ινσουλίνης για δεκαετίες, οι συμβιβασμοί συνήθως δεν αξίζουν τον κόπο εκτός και αν παλεύετε πραγματικά να επιβιώσετε με το T1D. Η ανοσοκαταστολή συνοδεύεται από ένα ευρύ φάσμα πιθανών παρενεργειών που μπορεί να επηρεάσουν την ποιότητα ζωής – συμπεριλαμβανομένων δερματικών παθήσεων, γαστρεντερικών συμπτωμάτων, συνεχούς κόπωσης, σημαντικής φλεγμονής και κινδύνου μόλυνσης.
Ο Shannon συμφωνεί ότι το ιερό δισκοπότηρο είναι να αναπτυχθεί μια λειτουργική θεραπεία που μπορεί να προστατεύσει τα κύτταρα χωρίς την ανάγκη ανοσοκαταστολής. Αλλά αυτό δεν έχει ακόμη επιτευχθεί ποτέ στους ανθρώπους – μόνο σε ποντίκια.
«Το έχουμε δει σε ζώα, αλλά αυτό δεν σημαίνει ότι θα λειτουργήσει σε έναν άνθρωπο», λέει ο Shannon.
Προς το παρόν, η Sernova έχει αναπτύξει ένα πιο ήπιο σχήμα ανοσοκαταστολής που ήδη χορηγείται στην επόμενη ομάδα συμμετεχόντων.
«Όταν αναγνωρίσαμε ότι ορισμένοι ασθενείς πάλευαν με το [το πρώτο μας] σχήμα ανοσοκαταστολής, είχαμε ήδη ξεκινήσει ένα πιο ευγενικό, πιο ήπιο σχήμα ανοσοκαταστολής».
Ο πρώτος αποδέκτης που ξεκίνησε το αναθεωρημένο σχήμα ανοσοκαταστολής εγγράφηκε στα τέλη του καλοκαιριού του 2024. Θα υποβληθεί σε μεταμόσχευση κυτταρικού σάκου σύντομα. Μέχρι στιγμής, η Sernova λέει ότι η θεραπεία ανοσοκαταστολής ήταν πολύ καλά ανεκτή.
Δείτε περισσότερα: Type 1 Cure Research Update: The Sernova Cell Pouch – Diabetes Daily
Διαβάστε περισσότερα:
Ωραία νέα: Κοντά στη θεραπεία του Διαβήτη τύπου 1 με «αόρατα» βλαστοκύτταρα (glykouli.gr)
