Φανταστείτε αν υπήρχε ένα φάρμακο που θα μπορούσατε να παίρνετε κάθε μέρα που σας προστάτευε από το χαμηλό σάκχαρο στο αίμα (υπογλυκαιμία). Ένα φάρμακο που θα λειτουργούσε μόνο όταν το χρειαζόσουν.
Η Zucara Therapeutics, μια εταιρεία του Τορόντο που ιδρύθηκε το 2014, αναπτύσσει ένα φάρμακο που μπορεί να προστατεύσει τους ενήλικες που ζουν με διαβήτη τύπου 1 από τα χαμηλά νυχτερινά επίπεδα. Σήμερα, προσλαμβάνουν συμμετέχοντες για τη νέα κλινική τους δοκιμή.
Διαβήτης, Κύτταρα Άλφα και Κύτταρα Δέλτα
Ο διαβήτης τύπου 1 συμβαίνει όταν το ανοσοποιητικό σας σύστημα επιτίθεται και καταστρέφει τα βήτα κύτταρα σας – τα κύτταρα στο πάγκρεας που παράγουν ινσουλίνη. Εάν ζείτε με τον τύπο 1, το γνωρίζετε ήδη. Αυτό που ίσως δεν γνωρίζετε είναι ότι ο διαβήτης τύπου 1 παρεμβαίνει επίσης στον τρόπο με τον οποίο λειτουργούν και άλλα κρίσιμα κύτταρα στο πάγκρεας.
Βλέπετε, το πάγκρεας σας έχει επίσης κύτταρα άλφα, δέλτα, γάμμα και έψιλον, τα οποία παίζουν ρόλο στη διατήρηση της υγείας και των ορμονών σας σωστά. Τα κύτταρα άλφα και τα κύτταρα δέλτα, συγκεκριμένα, υποτίθεται ότι συνομιλούν τακτικά με τα βήτα κύτταρα σας για να αποτρέψουν τα χαμηλά σάκχαρα στο αίμα.
Τα άλφα κύτταρα παράγουν την ορμόνη γλυκαγόνη. Η γλυκαγόνη λέει στο συκώτι σας να απελευθερώσει την αποθηκευμένη ζάχαρη. (Ναι, όπως και τα επείγοντα φάρμακα διάσωσης γλυκαγόνης για τη θεραπεία σοβαρής υπογλυκαιμίας).
Τα κύτταρα δέλτα παράγουν την ορμόνη σωματοστατίνη. Η σωματοστατίνη συνομιλεί με τα άλφα και τα βήτα κύτταρα σας, λέγοντας στα κύτταρα πότε να παράγουν περισσότερη ζάχαρη και πότε να σταματήσουν την ινσουλίνη. Αλλά αυτή η επικοινωνία δεν συμβαίνει εάν ζείτε με διαβήτη τύπου 1. Αυτή η δυσλειτουργία είναι αιτία συμβάντων χαμηλού σακχάρου στο αίμα (υπογλυκαιμία).
Σε άτομα χωρίς διαβήτη, το συκώτι ανταποκρίνεται στα επίπεδα σακχάρου στο αίμα απελευθερώνοντας περισσότερη ή λιγότερη ζάχαρη για να διατηρεί το σώμα με ασφάλεια ισορροπημένο. Αλλά σε άτομα με τύπου 1, η δυσλειτουργία στα κύτταρα άλφα και δέλτα σημαίνει ότι το ήπαρ δεν μπορεί να ανταποκριθεί με τον ίδιο τρόπο. Όταν το σάκχαρό σας σταματά να πέφτει, το συκώτι δεν απελευθερώνει επιπλέον σάκχαρο για να αποτρέψει την υπογλυκαιμία.
ZT-01
Η ερευνητική θεραπεία της Zucara, ZT-01, θα ήταν το πρώτο φάρμακο του είδους του για την πρόληψη του χαμηλού σακχάρου στο αίμα σε άτομα που λαμβάνουν ινσουλίνη για τη διαχείριση του διαβήτη.
Το ZT-01 είναι ένα ενέσιμο φάρμακο που στοχεύει να πει στα δέλτα κύτταρα σας να μειώσουν την παραγωγή σωματοστατίνης, η οποία αναστέλλει τα άλφα κύτταρα. Με τον περιορισμό της σωματοστατίνης, τα άλφα κύτταρα σας μπορούν να κάνουν καλύτερα αυτό που υποτίθεται ότι κάνουν: να παράγουν γλυκαγόνη. Το ZT-01 θα μπορούσε να ενισχύσει την ικανότητα του σώματός σας να απελευθερώνει αποθηκευμένο σάκχαρο όταν το σάκχαρό σας πέφτει κάτω από τα υγιή επίπεδα.
«Γνωρίζουμε από έρευνα ότι τα άτομα με διαβήτη τύπου 1 δεν απελευθερώνουν γλυκαγόνη σωστά», λέει ο Διευθύνων Σύμβουλος της Zucara, Michael Midmer. «Το φάρμακό μας μπορεί να ενεργοποιήσει τη λειτουργία των άλφα κυττάρων και την παραγωγή γλυκαγόνης».
Το ZT-01 έχει ακόμη χρόνια ανάπτυξης μπροστά του. Μέχρι σήμερα, έχει ολοκληρώσει μια κλινική δοκιμή φάσης 1. Προτού οι παραγωγοί φαρμάκων μπορέσουν πραγματικά να δοκιμάσουν την αποτελεσματικότητα νέων πειραματικών θεραπειών, πρέπει να πραγματοποιήσουν μικρότερες δοκιμές για να ελέγξουν την ασφάλεια.
«Η οικοδόμηση μιας βιοτεχνολογίας με ένα φάρμακο, είναι μακρύς ο δρόμος, πρέπει να περάσεις από όλα τα βήματα και χρειάζεται χρόνος», λέει ο Midmer. «Το 2016, αυτό ήταν απλώς μια ιδέα».
Αν και η ασφάλεια ήταν το επίκεντρό της, η δοκιμή φάσης 1 βοήθησε επίσης να δείξει ότι το ZT-01 μπορεί να είναι σε θέση να αποτρέψει ή να διορθώσει το χαμηλό σάκχαρο στο αίμα. Αποδείχθηκε ότι είναι αποτελεσματικό στην αποκατάσταση της ανταποκρινόμενης παραγωγής γλυκαγόνης του σώματος –η οποία πυροδοτεί την απελευθέρωση γλυκόζης στο ήπαρ– για την πρόληψη της υπογλυκαιμίας. Το ZT-01 αύξησε τη συγκέντρωση γλυκαγόνης στο 90 τοις εκατό των συμμετεχόντων.
Στο επόμενο πείραμά τους, μια μεγαλύτερη μελέτη φάσης 2, η Zucara θα μάθει εάν το ZT-01 μπορεί να αποτρέψει τα χαμηλά επίπεδα σακχάρου στο αίμα. Τελικά, θα βοηθήσει να απαντηθεί η ερώτηση, «Βελτιώνει αυτό τη ζωή για τα άτομα με διαβήτη τύπου 1;».
Η Zucara εστιάζει στα χαμηλά επίπεδα κατά τη διάρκεια της νύχτας επειδή είναι τόσο ενοχλητικά –και δυνητικά τόσο επικίνδυνα– για τόσους πολλούς ανθρώπους με διαβήτη τύπου 1. Η ένεση του διαρκεί 10 έως 12 ώρες, αν και ελπίζουν να αναπτύξουν τελικά μια φόρμουλα μεγαλύτερης διάρκειας.
«Αυτή τη στιγμή», εξηγεί ο Midmer, «ο τρόπος με τον οποίο χορηγείται το φάρμακο, πιστεύουμε ότι μπορεί να καλύψει τις νυχτερινές ώρες, αλλά θα παρακολουθούμε την επόμενη μέρα. Είναι ένα πεπτίδιο, το οποίο δεν είναι μακράς δράσης. Συνεργαζόμαστε με εταιρείες αυτή τη στιγμή για να αναπτύξουμε μια εβδομαδιαία δόση του φαρμάκου… ιδανικά, μια ένεση μία φορά την εβδομάδα που απελευθερώνεται αργά».
Διαβάστε περισσότερα: A New Drug Could Prevent Nighttime Hypoglycemia – Diabetes Daily
