Μια πολλά υποσχόμενη νέα θεραπεία θα μπορούσε να φέρει τους επιστήμονες πιο κοντά από ποτέ στη θεραπεία του διαβήτη τύπου 1. Η καινοτόμος θεραπεία δύο σταδίων αποκαθιστά τα βήτα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη, ενώ παράλληλα τα προστατεύει από τις επιθέσεις του ανοσοποιητικού συστήματος. Συνδυάζοντας εργαστηριακά καλλιεργημένα κύτταρα με τροποποιημένα ανοσοποιητικά κύτταρα «σωματοφύλακα», αυτή η πρωτοποριακή προσέγγιση προσφέρει ελπίδα σε εκατομμύρια ανθρώπους που βασίζονται σε καθημερινές ενέσεις ινσουλίνης.
Αποκατάσταση βήτα κυττάρων χωρίς ανοσοκατασταλτικά
Ερευνητές από το Ιατρικό Πανεπιστήμιο της Νότιας Καρολίνας (MUSC) συνδυάζουν την επιστήμη των βλαστοκυττάρων, την ανοσολογία και την έρευνα για τη μεταμόσχευση για την αποκατάσταση των βήτα κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη σε άτομα με διαβήτη τύπου 1 χωρίς να απαιτούνται ανοσοκατασταλτικά φάρμακα.
Ο διαβήτης τύπου 1 είναι μια πάθηση όπου το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται κατά λάθος στα βήτα κύτταρα του παγκρέατος που παράγουν ινσουλίνη. Χωρίς αυτά τα κύτταρα, το σώμα δεν μπορεί να ρυθμίσει τα επίπεδα σακχάρου στο αίμα.
Καινοτόμες προσεγγίσεις για τη διαχείριση ή ακόμα και τη θεραπεία του διαβήτη τύπου 1
Στον διαβήτη τύπου 1, το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται και καταστρέφει τα βήτα κύτταρα. Οι σοβαρές περιπτώσεις μπορεί να απαιτούν μεταμοσχεύσεις νησιδιακών κυττάρων, αλλά η προσφορά ιστού δότη και βήτα κυττάρων είναι περιορισμένη. Για να ξεπεραστεί αυτό, οι ερευνητές δημιουργούν βήτα κύτταρα από βλαστοκύτταρα στο εργαστήριο. Η ανοσολογική απόρριψη παραμένει μια πρόκληση, οπότε ο Leonardo Ferreira, PhD, κατασκευάζει ρυθμιστικά Τ κύτταρα (Tregs) με CAR, δίνοντάς τους ένα “GPS” για να βρίσκουν και να προστατεύουν τα βήτα κύτταρα, λειτουργώντας σαν σωματοφύλακες για την πρόληψη αυτοάνοσων επιθέσεων.
Μόλις τα Tregs κατευθύνονται σε μεταμοσχευμένα βήτα κύτταρα, τα προστατεύουν από ανοσολογική επίθεση. Όταν ο υποδοχέας σε ένα Treg συνδέεται με την πρωτεΐνη σε ένα βήτα κύτταρο, δίνει σήμα στο ανοσοποιητικό σύστημα να σταματήσει. Μαζί, τα βήτα κύτταρα και τα Tregs σχηματίζουν μια προστατευτική συνεργασία που βοηθά στη διατήρηση της παραγωγής ινσουλίνης μετά τη μεταμόσχευση.
Εξάλειψη της χρήσης ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων
Ένα σημαντικό πλεονέκτημα αυτής της νέας συνδυασμένης κυτταρικής θεραπείας είναι ότι θα μπορούσε να αποφύγει τη χρήση ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων. Αυτά τα φάρμακα απαιτούνται συχνά μετά από μεταμοσχεύσεις, αλλά έχουν μακροπρόθεσμους κινδύνους.
Τα βήτα κύτταρα που παράγονται στο εργαστήριο μπορούν επίσης να βοηθήσουν στην αντιμετώπιση της έλλειψης ιστού δότη. Προς το παρόν, μια μεμονωμένη μεταμόσχευση μπορεί να απαιτεί βήτα κύτταρα από τρεις ή τέσσερις δότες, ενώ οι περισσότερες μεταμοσχεύσεις οργάνων περιλαμβάνουν μια αντιστοίχιση ένα προς ένα. Αντίθετα, τα τροποποιημένα βήτα κύτταρα της ομάδας μπορούν να κατασκευαστούν στο εργαστήριο, να καταψυχθούν και να αποθηκευτούν χωρίς να χάσουν την ποιότητά τους.
Ο απώτερος στόχος είναι η δημιουργία μιας ολοκληρωμένης, έτοιμης θεραπείας που συνδυάζει τροποποιημένα Tregs με βήτα κύτταρα που καλλιεργούνται στο εργαστήριο.
«Προσπαθούμε να αναπτύξουμε μια θεραπεία που θα λειτουργήσει για όλα τα άτομα με διαβήτη τύπου 1 σε κάθε στάδιο, ακόμη και για άτομα που έχουν την ασθένεια για πολλά χρόνια και δεν έχουν πλέον βήτα κύτταρα», δήλωσε ο Ferreira.
Η εφαρμογή αυτής της θεραπείας στην κλινική πράξη θα απαιτήσει χρόνο και περαιτέρω έρευνα. Βασικά ερωτήματα παραμένουν, όπως το πόσο διαρκούν οι προστατευτικές επιδράσεις. Σε προκλινικές μελέτες σε ανθρωποποιημένα ποντίκια, τα οφέλη έχουν διατηρηθεί για έως και 1 μήνα, τη μεγαλύτερη περίοδο που έχει δοκιμαστεί μέχρι στιγμής.
«Νομίζω ότι αυτό μπορεί να αλλάξει τον τρόπο με τον οποίο γίνεται η ιατρική», δήλωσε ο Ferreira. «Αντί να αντιμετωπίζουμε τα συμπτώματα, μπορούμε στην πραγματικότητα να αντικαταστήσουμε τα κύτταρα που λείπουν. Με αυτήν την εργασία, είναι πιθανό να κατανοήσουμε περαιτέρω πώς ξεκινά ο ΣΔ1, πώς εξελίσσεται και πώς μπορεί να αντιμετωπιστεί».
