Περισσότερα καλά νέα για το Teplizumab, το πολλά υποσχόμενο φάρμακο που μπορεί να καθυστερεί, ακόμη και να αποτρέπει την εμφάνιση διαβήτη τύπου 1.
Σε προηγούμενο άρθρο είχαμε παρουσιάσει έρευνα στην οποία είχαν λάβει μέρος 44 άνθρωποι που είχαν αυξημένο κίνδυνο εμφάνισης διαβήτη τύπου 1 και έλαβαν θεραπεία με Teplizumab, καθώς και 32 άνθρωποι που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Οι δύο ομάδες παρακολουθήθηκαν για 7 χρόνια και παρατηρήθηκε ότι από την ομάδα των ανθρώπων που είχαν λάβει το Teplizumab, το 43% είχε διαγνωστεί με διαβήτη τύπου 1. Το αντίστοιχο ποσοστό στην ομάδα που είχε λάβει το εικονικό φάρμακο ήταν 72%. Επιπλέον, από τους ανθρώπους που έλαβαν Teplizumab και εμφάνισαν διαβήτη τύπου 1, η έναρξη της νόσου καθυστέρησε κατά 2 χρόνια.
Η ίδια ομάδα ανθρώπων παρακολουθήθηκε για έναν επιπλέον χρόνο, και σύμφωνα με τον Dr. Francisco Leon, τα αποτελέσματα ήταν ιδανικά. Για άλλο ένα χρόνο το φάρμακο καθυστέρησε, ή εμπόδισε την εμφάνιση διαβήτη τύπου 1, ανεβάζοντας το χρόνο δράσης στα 8 χρόνια.
Ο Dr. Leon είναι ο Επιστημονικός Διευθυντής και συνιδρυτής της εταιρίας Provention Bio που κατασκεύασε το Teplizumab και έχει «ανακοινώσει ότι μοναδικός στόχος της εταιρίας είναι η πρόληψη αυτοάνοσων ασθενειών».
Το Teplizumab αρχικά αναπτύχθηκε ως ανοσοκατασταλτικό για την πρόληψη της απόρριψης από τον οργανισμό, μεταμοσχευμένων οργάνων ή κυττάρων. Σύντομα έγινε φανερή η δυνατότητά του να λειτουργήσει ως φάρμακο για το διαβήτη τύπου 1, αφού οι επιστήμονες συνειδητοποίησαν ότι είχε τη δυνατότητα να καταστέλλει τη λειτουργία συγκεκριμένων Τ κυττάρων που προκαλούν τη νόσο.
«Διαφοροποιεί τη λειτουργία αυτών των Τ κυττάρων, ώστε από υπερβολικά ενεργά κύτταρα που καταστρέφουν τα βήτα κύτταρα, να μετατρέπονται σε «εξαντλημένα» κύτταρα. Έτσι δεν καταστρέφουν πλέον τα βήτα κύτταρα».
Η 14ήμερη θεραπεία με Teplizumab σε ανθρώπους με αυξημένο κίνδυνο εμφάνισης διαβήτη τύπου 1, προκαλεί μετατροπή σε αυτά τα Τ κύτταρα που μπορεί να διαρκέσει 8 χρόνια ή και περισσότερα. Το δε ανοσοποιητικό σύστημα δεν φαίνεται να επηρεάζεται με κάποιο άλλο τρόπο.
Οι ασθενείς που έλαβαν μέρος στην δοκιμή έχουν ελεγθεί για την ύπαρξη συγκεκριμένων αντισωμάτων που είναι γνωστό ότι παίζουν ρόλο στην καταστροφή των βήτα κυττάρων. Μάλιστα, τώρα αναγνωρίζεται ότι οι ασθενείς που έχουν αυξημένο κίνδυνο, βρίσκονται στην πραγματικότητα σε αρχικό στάδιο εκδήλωσης διαβήτη τύπου 1.
«Ο διαβήτης τύπου 1 ακολουθεί μια συγκεκριμένη διαδικασία. Αν έχεις περισσότερα από δύο αντισώματα που σχετίζονται με αυτόν, έχεις την ασθένεια. Γιατί όσοι έχουν περισσότερα από δύο αργά ή γρήγορα θα γίνουν σίγουρα ινσουλινοεξαρτώμενοι».
Σύμφωνα με ανακοίνωση κορυφαίων Αμερικάνικων οργανισμών του διαβήτη, αναγνωρίζεται πλέον ότι η εμφάνιση του διαβήτη τύπου 1 γίνεται σε 3 στάδια. Στο πρώτο, ο ασθενής έχει δύο ή περισσότερα αντισώματα της ασθένειας, αλλά είναι προσυμπτωματικός. Στο δεύτερο στάδιο, η καταστροφή των βήτα κυττάρων οδηγεί σε αρρύθμιστα επίπεδα γλυκόζης, όμως ο ασθενής ακόμη δεν παρουσιάζει φανερά συμπτώματα. Στο στάδιο 3 ο διαβήτης βρίσκεται σε πλήρη εξέλιξη και εμφανίζονται τα γνωστά συμπτώματα: υπερβολική δίψα, απώλεια βάρους κλπ.
Πολύ λίγοι νέοι ασθενείς καταφέρνουν να διαγνωστούν με διαβήτη τύπου 1 στο πρώτο ή δεύτερο στάδιο. Και δυστυχώς, τουλάχιστον οι μισοί διαγιγνώσκονται σε κατάσταση κετοξέωσης. Τα παιδιά ανθρώπων που πάσχουν από διαβήτη τύπου 1 δεν είναι υποχρεωτικό να ελέγχονται για αντισώματα, και ακόμη και αν βρεθεί ότι αυτά υπάρχουν, δεν υπάρχει θεραπεία που μπορεί να ελέγξει την εξέλιξη της νόσου.
Το Teplizumab μπορεί να καταφέρει να το αλλάξει αυτό. Αν ένα μέλος της οικογένειας πάσχει από διαβήτη τύπου 1 «ο κίνδυνος για τους συγγενείς πρώτου βαθμού είναι 15 φορές μεγαλύτερος. Αν λοιπόν ένα μέλος της οικογένειας διαγνωστεί με την ασθένεια, όλοι θα έπρεπε να κάνουν εξετάσεις». Και αν άλλο μέλος της οικογένειας βγει θετικό για τα αντισώματα, το Teplizumab θα μπορούσε να κάνει διαφορά στην εξέλιξη της νόσου.
Ασθενείς με ένα αντίσωμα έχουν περίπου 50% πιθανότητες να μην εμφανίσουν ποτέ διαβήτη τύπου 1. Για αυτούς τους ανθρώπους μπορεί το συγκεκριμένο φάρμακο να μην κάνει καμία διαφορά, αφού ο οργανισμός μπορεί να επανέλθει από μόνος του.
Τον Μάιο, ομάδα ειδικών θα ψηφίσει κατά πόσο η εταιρία θα προτείνει το φάρμακο για έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Αν όλα πάνε καλά, η έγκριση θα δοθεί τον Ιούνιο, ή αρχές Ιουλίου, και οι πρώτοι ασθενείς θα μπορούν να λάβουν τη θεραπεία πριν το φθινόπωρο.
Η έγκριση για έναν κύκλο θεραπείας με το Teplizumab σε ασθενείς που βρίσκονται στα αρχικά στάδια του διαβήτη τύπου 1 θα μπορούσε να είναι μόνο η αρχή. «Θα μελετήσουμε την δράση μεγαλύτερων δόσεων. Θέλουμε να δούμε αν οι ασθενείς μπορούν να λάβουν δόσεις μετά από 2 ή 3 χρόνια. Μετά την εφηβεία, ο κίνδυνος ελαττώνεται. Υπάρχουν πολλές υποθέσεις, αλλά μόλις το Teplizumab κυκλοφορήσει στην αγορά, θα κάνουμε περισσότερες έρευνες για να δούμε αν μπορούμε να καθυστερήσουμε την εμφάνιση ακόμη περισσότερο».
Επιπλέον, ο Dr. Leon ελπίζει ότι το Tepluzimab που μπορεί να «διασώσει κύτταρα που στο παρελθόν ήταν δυσλειτουργικά», μπορεί να φανεί χρήσιμο και για ασθενείς που έχουν ήδη διαγνωστεί με διαβήτη τύπου 1. Άλλη μια συναρπαστική πιθανότητα είναι η χρήση του Teplizumab με μεταμόσχευση βήτα κυττάρων.
Ακόμη και αν οι περεταίρω έρευνες δεν μπορούν να αποδείξουν ότι το Teplizumab εμποδίζει την εμφάνιση διαβήτη τύπου 1 και μπορεί μόνο να την καθυστερήσει, τα πιθανά οφέλη είναι τεράστια. Η δυνατότητα να μπορεί κανείς να ζήσει περισσότερα χρόνια με υγιές μεταβολισμό, και να μπορεί να παρακολουθεί στενά την εξέλιξη της ασθένειας θα μπορούσε να γλυτώσει από πολύ άγχος. Και, όπως λέει ο Dr. Leon, «Όσο πιο γρήγορα ανακαλύψεις την ασθένεια, τόσο μεγαλύτερο το όφελος». Τα επιπλέον αυτά χρόνια καλής υγείας, μεταφράζονται σε σημαντικά μειωμένο κίνδυνο εμφάνισης επιπλοκών.
«Γιατί να περιμένει κανείς καταστραφούν τελείως τα βήτα κύτταρα; Πλέον μπορεί κανείς να ελεγχθεί για αντισώματα με μια απλή εξέταση αίματος και να επέμβει νωρίς. Πιστεύουμε ότι κάτι τέτοιο μπορεί να αλλάξει την πορεία του διαβήτη τύπου 1».
Πηγή: Asweetlife
