Πολύ σημαντικά νέα ανακοίνωσε η εταιρία βιοτεχνολογίας Vertex: μια ολοκαίνουρια θεραπεία με βλαστοκύτταρα για το διαβήτη τύπου 1 έφερε θεαματικά αποτελέσματα, μειώνοντας την χρήση ινσουλίνης κατά 91% και επιφέροντας σημαντικές βελτιώσεις στην A1C.
Πως λειτουργεί η θεραπεία
Η θεραπεία, που ονομάζεται VX-880 χρησιμοποιεί νέα παγκρεατικά κύτταρα νησιδίων που αναπτύσσονται από επαγόμενα πολυδύναμα βλαστοκύταρα σε εργαστήριο. Αυτά τα νέα υγιή κύτταρα, στη συνέχεια μεταμοσχεύονται στην ηπατική πυλαία φλέβα του ασθενούς, η οποία μεταφέρει αίμα από το πάγκρεας στο συκώτι. Όταν τοποθετηθούν, τα νέα κύτταρα νησιδίων μπορούν να αισθανθούν τις συγκεντρώσεις γλυκόζης του αίματος και να εκκρίνουν ινσουλίνη ανάλογα με τις ανάγκες του οργανισμού, όπως συμβαίνει και με υγιή φυσιολογικά κύτταρα νησιδίων.
Ήδη γνωρίζουμε ότι η μεταμόσχευση κυττάρων νησιδίων λειτουργεί: κάποιοι τυχεροί λήπτες μοσχευμάτων, έχουν ζήσει με σταθερό σάκχαρο χωρίς τη χρήση ινσουλίνης για πάνω από μια δεκαετία. Όμως, μέχρι τώρα, οι γιατροί μπορούσαν μόνο να συλλέξουν κατάλληλα κύτταρα από το πάγκρεας κάποιου δωρητή οργάνων.
Τέτοιου είδους κύτταρα είναι σπάνια, και η επέμβαση συνήθως πραγματοποιείται σε ασθενείς με επείγουσα ανάγκη – όπως με ανθρώπους που δεν καταλαβαίνουν την σοβαρή υπογλυκαιμία, ή με προχωρημένη νεφρική νόσο. Σε αυτές τις σπάνιες περιπτώσεις, η μεταμόσχευση νησιδίων μπορεί να σώσει τη ζωή του ασθενούς.
Η θεραπεία θα μπορούσε να αλλάξει τον τρόπο με τον οποίο αντιμετωπίζεται ο διαβήτης. Οι μεταμοσχεύσεις νησιδίων θα μπορούσαν να γίνουν πολύ πιο συχνές εφόσον βρεθεί μια πηγή υγιών, αποτελεσματικών και ασφαλών νησιδίων. Ο πρωτοπόρος πίσω από την θεραπεία, Dr. Doug Melton, έχει θέσει στον εαυτό του τον στόχο της εύρεσης θεραπείας για τον διαβήτη τύπου 1. Στο παρελθόν, έχει αναφέρει ότι είναι «πεπεισμένος» ότι τα βλαστοκύτταρα θα «θεραπεύσουν την ασθένεια».
Τα αποτελέσματα
Τα νέα αποτελέσματα αφορούν έναν μοναδικό ασθενή, τον πρώτο που έλαβε τη νέα θεραπεία. Ο «ασθενής 1» είναι ένας ενήλικας που διαγνώστηκε με διαβήτη τύπου 1 πριν από 40 χρόνια. Πριν την μεταμόσχευση, χρησιμοποιούσε 34 μονάδες ινσουλίνης ημερησίως, και είχε πρόσφατα αντιμετωπίσει αρκετά απειλητικά για τη ζωή επεισόδια υπογλυκαιμίας. Η A1C του ήταν 8,6%, μεγαλύτερη δηλαδή από τους διεθνείς γλυκαιμικούς στόχους για τους περισσότερους ενήλικες, και είχε μηδενική μετρήσιμη φυσιολογική παραγωγή ινσουλίνης.
90 ημέρες μετά την επέμβαση, ο ασθενής 1 είχε μειώσει την καθημερινή χρήση ινσουλίνης σε μόλις 2,9 μονάδες. Παρά το γεγονός ότι χρησιμοποιούσε 91% λιγότερη ινσουλίνη, παρατηρήθηκε μείωση της A1C στο 7,2%. Η μέτρηση της παραγωγής ινσουλίνης βρισκόταν στο κατώτατο όριο της φυσιολογικής κλίμακας.
Ο ασθενής 1 έλαβε μόνο τη μισή δόση που η Vertex υπολογίζει να δίνει στους ασθενείς, γεγονός που μπορεί να σημαίνει ότι ο ασθενής θα μπορούσε να έχει ακόμη καλύτερα αποτελέσματα με ολόκληρη τη δόση.
Ανοσοκαταστολή
Το μόνο πρόβλημα είναι ότι οι άνθρωποι που θα λάβουν το VX-880 θα πρέπει να λαμβάνουν ανοσοκατασταλτικά φάρμακα για να αποτρέψουν την απόρριψη των μεταμοσχευμένων κυττάρων από το σώμα τους. Στον ασθενή 1 δόθηκε ένα «τυπικό σχήμα ανοσοκατασταλτικών παραγόντων» το οποίο θα πρέπει να συνεχίσει να ακολουθεί για όσο καιρό θέλει να κρατήσει ζωντανά τα νέα κύτταρα.
Δεν είναι ξεκάθαρο πόσο βαριές θα είναι οι παρενέργειες της ανοσοκαταστολής για τους ανθρώπους που θα λάβουν το VX-880, όμως, για τον ασθενή 1 η θεραπεία ήταν καλά ανεκτή, και δεν αναφέρθηκαν σημαντικές παρενέργειες.
Η Vertex ήδη εργάζεται πάνω σε μια βλετιωμένη λύση μεταμόσχευσης που δεν θα χρειάζεται ανοσοκαταστολή. Η εταιρία ψάχνει τρόπους να ενθυλακώσει τα κύτταρα νησιδίων σε ένα είδος «φακελάκι» ή «πουγκί» που θα επιτρέπει το φιλτράρισμα της ινσουλίνης και του αίματος, και που θα αποτρέπει την είσοδο των ανοσοκυττάρων.
Τι έρχεται μετά;
Αυτή τη στιγμή η Vertex βρίσκεται στα στάδια 1 και 2 κλινικών ερευνών, και έχει χορηγήσει τη θεραπεία σε περίπου 16 ακόμη ασθενείς. Η έρευνα έχει σχεδιαστεί ώστε να αξιολογήσει τα αποτελέσματα ένα χρόνο μετά τη μεταμόσχευση, με την ελπίδα ότι οι περισσότεροι ασθενείς θα έχουν βελτιωμένο γλυκαιμικό έλεγχο, μείωση της χρήσης ινσουλίνης και λιγότερες περπτώσεις υπογλυκαιμίας. Οι ερευνητές θα συνεχίσουν να παρακολουθούν την πορεία των ασθενών και να αξιολογούν την ασφάλεια για πέντε χρόνια.
Αυτή τη στιγμή, οι κλινικές δοκιμές αφορούν ενήλικες με ασυνειδησία υπογλυκαιμίας και ιστορικό σοβαρών υπογλυκαιμιών. Δεν είναι γνωστό ακόμη πότε η Vertex θα δοκιμάσει τη νέα θεραπεία σε άλλους.
Τα αποτελέσματα του ασθενούς 1 είναι πολύ ενθαρρυντικά. Αν και χρειάζονται ακόμη πολλές έρευνες πριν μπορέσουμε να συζητήσουμε για τη διάθεση του VX-880 εκτός περιβάλλοντος κλινικής δοκιμής, τα πρόσφατα αποτελέσματα είναι ένα απίστευτο νέο βήμα στις προσπάθειες της Vertex.
Πηγή: Diabetes Daily
