Η Sana Biotechnology, μια εταιρεία βιοτεχνολογίας με έδρα τις ΗΠΑ, δημοσίευσε κλινικά δεδομένα που δείχνουν ότι το πρώτο άτομο που έλαβε κατασκευασμένες νησίδες από νεκρούς δότες παράγει τώρα ινσουλίνη χωρίς να χρειάζεται ανοσοκατασταλτικά φάρμακα. Αυτό σηματοδοτεί ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός στις κυτταρικές θεραπείες για τον διαβήτη τύπου 1.
Τι είναι οι νησίδες;
Οι νησίδες είναι συστάδες κυττάρων στο πάγκρεας, με βήτα κύτταρα εντός αυτών των νησίδων υπεύθυνα για την παραγωγή ινσουλίνης. Στον διαβήτη τύπου 1, το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται και καταστρέφει αυτά τα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη. Για να καταπολεμηθεί αυτό, η δοκιμή της Sana χρησιμοποίησε νησίδες από νεκρούς δότες, οι οποίες τροποποιήθηκαν γενετικά χρησιμοποιώντας την τεχνολογία «υποάνοσης» της εταιρείας για να αποφευχθεί η απόρριψη του ανοσοποιητικού συστήματος. Αυτές οι τροποποιημένες νησίδες στη συνέχεια εμφυτεύθηκαν στον μυϊκό ιστό ενός ατόμου με διαβήτη τύπου 1 που είχε προσφερθεί εθελοντικά να συμμετάσχει στη μελέτη.
Πώς λειτούργησαν οι νησίδες;
Μετά από μόλις τέσσερις εβδομάδες, η ερευνητική ομάδα μπόρεσε να πει ότι το άτομο έβγαζε σημαντικά περισσότερη ινσουλίνη από πριν, μετρώντας τα επίπεδα του πεπτιδίου C – έναν σημαντικό δείκτη της παραγωγής ινσουλίνης. Αυτό επιβεβαίωσε ότι οι μεταμοσχευμένες νησίδες ήταν ζωντανές, λειτουργούσαν και παρήγαγαν ινσουλίνη. Κρίσιμα, αυτό επιτεύχθηκε χωρίς την ανάγκη για ανοσοκατασταλτικά φάρμακα. Αυτή σηματοδοτεί την πρώτη φορά που οι μηχανικές νησίδες έχουν αποφύγει επιτυχώς την ανοσολογική καταστροφή.
Ποια είναι τα επόμενα βήματα;
Τα δεδομένα που κυκλοφόρησαν είναι το πρώτο βήμα σε αυτό το απίστευτα πολλά υποσχόμενο ερευνητικό πρόγραμμα.
Οι τρέχουσες επιλογές κυτταρικής θεραπείας με χρήση νησίδων δότη περιορίζονται λόγω της σπανιότητας των οργάνων δότη και της συνεχιζόμενης εξάρτησης από ανοσοκατασταλτικά φάρμακα, τα οποία μπορεί να έχουν σοβαρές παρενέργειες. Η εφαρμογή της υποάνοσης τεχνολογίας θα μπορούσε να το αλλάξει αυτό, παρέχοντας έναν τρόπο προστασίας των κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη χωρίς τέτοια φάρμακα.
Αν και αυτό αντιπροσωπεύει μια σημαντική ανακάλυψη, οι νησίδες από δότες οργάνων είναι ελλιπείς. Οι νησίδες που προέρχονται από βλαστοκύτταρα θα μπορούσαν να προσφέρουν μια πιο επεκτάσιμη λύση για τη θεραπεία μεγαλύτερου αριθμού ατόμων με διαβήτη τύπου 1. Τα σημερινά αποτελέσματα παρέχουν ελπίδα ότι η χρήση υποάνοσης τεχνολογίας με νησίδες που προέρχονται από βλαστοκύτταρα θα μπορούσε να οδηγήσει στην ανάπτυξη ανοσοδιαφυγών κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη, τα οποία είναι ευρύτερα διαθέσιμα.
Η πρόοδος θα απαιτήσει σημαντικό χρόνο, προσπάθεια και χρήμα. Χάρη στην υποστήριξή σας, κάθε μέρα κάνουμε ένα ακόμη βήμα προς μια πιθανή θεραπεία του T1D που θα αλλάξει τη ζωή.
Η Rachel Connor, Διευθύντρια Research Partnerships, λέει: «Η σημερινή ανακάλυψη προσφέρει τη δελεαστική προοπτική κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη και ανοσοδιαφυγής για πολλά περισσότερα άτομα που ζουν με T1D. Η εξάλειψη της ανάγκης για ανοσοκατασταλτικά φάρμακα κάνει ένα σημαντικό βήμα προς τη δημιουργία κυτταρικών θεραπειών που επιτρέπουν στα άτομα με T1D να κάνουν τη δική τους ινσουλίνη και πάλι προσβάσιμη σε όλους».