Για το μεγαλύτερο μέρος της περασμένης δεκαετίας, ο Dr. David Rawlings, διευθυντής του Ερευνητικού Ινστιτούτου Ανοσίας και Ανοσοθεραπείας Παίδων στο Seattle των ΗΠΑ, ονειρεύεται να δημιουργήσει μια θεραπεία για παιδιά με διαβήτη τύπου 1, που να μην βασίζεται στις ενέσεις ινσουλίνης αλλά που θα χρησιμοποιεί τα ίδια τα ανοσοκύτταρα του οργανισμού.
Το όνειρό του βρίσκεται ένα βήμα πιο κοντά στην πραγματοποίηση, μιας και βασιζόμενος σε μια νέα έρευνα, και έχοντας βρει χρηματοδότηση, σκοπεύει να ξεκινήσει την πρώτη κλινική δοκιμή της πειραματικής θεραπείας του σε ανθρώπους.
«Η ελπίδα μου είναι ότι με την έρευνά μας θα βρεθεί μια θεραπεία που θα αποτρέπει την καταστροφική δράση του ανοσοποιητικού που προκαλεί διαβήτη τύπου 1 στα παιδιά». Είπε ο Rawlings.
Η ανισορροπία του ανοσοποιητικού στο διαβήτη
Ο Rawlings, που είναι και ο Επικεφαλής του τμήματος Ανοσολογίας Παίδων στο Seattle και καθηγητής παιδιατρικής και ανοσολογίας στην Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου της Washington, μαζί με τον Dr. Jane Buckner, πρόεδρο του BRI, εστιάζει την έρευνά του στα Τ κύτταρα, τα λευκά κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος που καταπολεμούν τις ασθένειες.
Στον διαβήτη τύπου 1, συγκεκριμένοι τύποι ανοσοκυττάρων που αποκαλούνται δραστικά Τ κύτταρα, επιτίθενται στα κύτταρα των νησιδίων του παγκρέατος που παράγουν ινσουλίνη. Τα κύτταρα αυτά, όταν ανιχνεύουν υψηλά επίπεδα γλυκόζης στο αίμα αποδεσμεύουν ινσουλίνη.
Η επίθεση συνεχίζεται γιατί άλλα μέρη του ανοσοποιητικού συστήματος, τα ρυθμιστικά Τ κύτταρα (Tregs) δεν λειτουργούν σωστά.
«Ένα υγιές ανοσοποιητικό σύστημα χρειάζεται τα ρυθμιστικά Τ κύτταρα για να εξισορροπήσουν την επίθεση των δραστικών Τ κυττάρων» είπε ο Rawlings «τα ρυθμιστικά Τ κύτταρα λένε στα δραστικά Τ κύτταρα να ηρεμήσουν μετριάζοντας τη ζημιά που προκαλείται σε ιστούς όπως το πάγκρεας.»
Όταν τα κύτταρα των παγκρεατικών νησιδίων καταστραφούν από τα ανεξέλεγκτα δραστικά Τ κύτταρα, σταματούν να παράγουν ινσουλίνη. Τα επίπεδα της γλυκόζης στο αίμα ανεβαίνουν χωρίς σταματημό, προκαλώντας πρώιμα συμπτώματα διαβήτη όπως η συχνή ούρηση, η συνεχής δίψα, πείνα και αίσθημα υπερβολικής κόπωσης.
Τα καινούρια κύτταρα που κατασκευάστηκαν επαναφέρουν την ισορροπία στο πάγκρεας
Προκειμένου να σταματήσει αυτήν την επίθεση, ο Rawlings βρήκε έναν τρόπο να μετατρέπει τα Τ κύτταρα του ασθενούς σε φυσιολογικά ρυθμιστικά Τ κύτταρα. Ο στόχος είναι τα κύτταρα αυτά να μεταφερθούν πίσω στο πάγκρεας του ασθενούς και εκεί να βοηθήσουν στην καταστολή του υπερδιεγερμένου ανοσοποιητικού, προστατεύοντας τα κύτταρα των νησιδίων.
Μελέτη που δημοσιεύτηκε στο Science Translational Medicine δείχνει πως η ερευνητική ομάδα χρησιμοποίησε τεχνικές επεξεργασίας των γονιδίων για να στοχεύσει στο γονίδιο FOXP3 των ανθρωπίνων Τ κυττάρων. Ενεργοποιώντας το FOXP3 μετέτρεψαν τα Τ κύτταρα σε ρυθμιστικά Τ κύτταρα.
Σε δοκιμές που έγιναν σε ζωικά μοντέλα και σε καλλιέργειες ιστών, η ομάδα πέτυχε τα κύτταρα αυτά να λειτουργούν σαν φυσιολογικά ρυθμιστικά Τ κύτταρα. Τέλος, οι ερευνητές απέδειξαν πως θα μπορούσαν να κάνουν τα κατασκευασμένα κύτταρα να επιτίθενται μόνο στα αντιγόνα. Σύμφωνα με τον Rawlings, αυτή η δυνατότητα, που οφείλεται στην τοποθέτηση ενός υποδοχέα Τ-κυττάρων στην επιφάνεια του κατασκευασμένου κυττάρου, θα παίξει σημαντικό ρόλο στη στόχευση των σωστών κυττάρων σε έναν ασθενή με διαβήτη.
Περεταίρω έρευνα θα μπορέσει να επικυρώσει αυτά τα αποτελέσματα και θα ανοίξει το δρόμο για κλινικές δοκιμές.
Το όνειρο φαντάζει πλέον πραγματοποιήσιμο
Ο Rawlings είπε ότι οι μελέτες θα τους βοηθήσουν να διαμορφώσουν το τελικό κυτταρικό προϊόν και να μαζέψουν τις πληροφορίες που χρειάζονται για να ξεκινήσουν κλινικές δοκιμές σε ασθενείς.
Ελπίζει ότι θα καταφέρει να ολοκληρώσει τις προ-κλινικές μελέτες και το σχεδιασμό της μελέτης που χρειάζεται να καταθέσει ώστε να κάνει αίτηση στον FDA για να ξεκινήσει η πρώτη φάση των δοκιμών.
Πηγή: Medical Xpress
