Ο EMA (European Medicines Agency) συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για το Teizeild (τεπλιζουμάμπη) για την καθυστέρηση της εμφάνισης διαβήτη τύπου 1 σταδίου 3 σε ενήλικες και σε παιδιά από 8 ετών με διαβήτη τύπου 1 σταδίου 2.
Ο διαβήτης τύπου 1 είναι μια χρόνια αυτοάνοση ασθένεια όπου το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού καταστρέφει τα βήτα κύτταρα στο πάγκρεας που παράγουν ινσουλίνη, μια ορμόνη που ρυθμίζει τη γλυκόζη του αίματος (ζάχαρη) επιτρέποντάς της να μετακινηθεί στα κύτταρα για να παράγει ενέργεια. Ως αποτέλεσμα, η γλυκόζη συσσωρεύεται στο αίμα και προκαλεί πολλαπλά συμπτώματα, όπως δίψα, πείνα, συχνή ούρηση, απώλεια βάρους και κόπωση. Με την πάροδο του χρόνου, μπορεί να επηρεάσει σημαντικά όργανα του σώματος, συμπεριλαμβανομένης της καρδιάς, των αιμοφόρων αγγείων, των νεύρων, των ματιών και των νεφρών. Οι ασθενείς χρειάζονται καθημερινές ενέσεις ινσουλίνης για τον έλεγχο των επιπέδων γλυκόζης τους.
Ο διαβήτης τύπου 1 συχνά ξεκινά στην παιδική ηλικία, αλλά μπορεί να εμφανιστεί σε οποιαδήποτε ηλικία. Η νόσος εξελίσσεται σε τρία στάδια και τα συμπτώματα εμφανίζονται συνήθως στο στάδιο 3, όταν απαιτούνται καθημερινές ενέσεις ινσουλίνης για τη διαχείριση των επιπέδων γλυκόζης στο αίμα. Αυτό προκαλεί σημαντική επιβάρυνση στους ασθενείς, ιδίως στα παιδιά και στους φροντιστές τους. Η καθυστέρηση της έναρξης του σταδίου 3, ιδιαίτερα στα παιδιά, είναι ευεργετική στη φροντίδα του διαβήτη. Υπολογίζεται ότι 2,2 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με διαβήτη τύπου 1. Επί του παρόντος, δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για την καθυστέρηση ή τη θεραπεία της νόσου.
Η δραστική ουσία του Teizeild είναι η τεπλιζουμάμπη, ένα αντίσωμα που καθυστερεί την εξέλιξη της νόσου μειώνοντας τον ρυθμό αυτοκαταστροφής των βήτα κυττάρων του παγκρέατος από τον ασθενή. Χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση μία φορά την ημέρα για 14 συνεχόμενες ημέρες.
Το Teizeild υποστηρίχθηκε μέσω του προγράμματος PRIority MEdicines (PRIME) του EMA, το οποίο παρέχει έγκαιρη και ενισχυμένη επιστημονική και κανονιστική υποστήριξη σε φάρμακα που έχουν ιδιαίτερη δυνατότητα να αντιμετωπίσουν τις ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες των ασθενών.
Η σύσταση βασίζεται στα αποτελέσματα μιας τυχαιοποιημένης, διπλά τυφλής, ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο κλινικής δοκιμής σε 76 ασθενείς με διαβήτη τύπου 1 σταδίου 2. Ο διάμεσος χρόνος εμφάνισης διαβήτη τύπου 1 σταδίου 3 ήταν 50 μήνες σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με teplizumab και 25 μήνες σε ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Είκοσι (45%) από τους 44 ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με teplizumab ανέπτυξαν διαβήτη τύπου 1 σε σύγκριση με 23 (72%) από τους 32 ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο κατά τη διάρκεια της μελέτης (διάμεση παρακολούθηση 51 μηνών). Επιπλέον, τα αποτελέσματα από αρκετές άλλες μελέτες δείχνουν ότι η θεραπεία με teplizumab διατήρησε σημαντικά τη λειτουργία των βήτα κυττάρων του παγκρέατος σε σύγκριση με τη θεραπεία με εικονικό φάρμακο.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν με το Teizeild ήταν χαμηλά επίπεδα διαφόρων τύπων λευκών αιμοσφαιρίων (λεμφοκύτταρα, λευκοκύτταρα και ουδετερόφιλα) και εξάνθημα. Η πιο συχνή σοβαρή ανεπιθύμητη ενέργεια που αναφέρθηκε στο 2% των ασθενών ήταν το σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκινών, μια σοβαρή πάθηση που προκαλεί πυρετό, έμετο, δύσπνοια, πονοκέφαλο και χαμηλή αρτηριακή πίεση. Οι πληροφορίες προϊόντος και το σχέδιο διαχείρισης κινδύνου του Teizeild περιλαμβάνουν κατάλληλα μέτρα μετριασμού του κινδύνου.
Η γνώμη που υιοθέτησε η CHMP αποτελεί ένα ενδιάμεσο βήμα στην πορεία του Teizeild για την πρόσβαση των ασθενών. Η γνώμη θα αποσταλεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την έκδοση απόφασης σχετικά με την άδεια κυκλοφορίας σε ολόκληρη την ΕΕ. Μόλις χορηγηθεί η άδεια κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την αποζημίωση θα λαμβάνονται σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον πιθανό ρόλο ή τη χρήση αυτού του φαρμάκου στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας της εν λόγω χώρας.
Διαβητική νευρική βλάβη: Ανακαλύφθηκε πιθανή θεραπευτική προσέγγιση για τη θεραπεία της – Γλυκούλι
