Η Vertex παρουσιάζει πολύ αισιόδοξα δεδομένα από την κλινική δοκιμή φάσης 1/2 VX-880 στην 82η Επιστημονική Συνεδρία της Αμερικανικής Διαβητολογικής Εταιρείας
– Ο ασθενής 1 εμφάνισε μεταβολή του χρονικού εύρους της γλυκόζης του αίματος από 40,1% στις 34,0 μονάδες την ημέρα εξωγενούς ινσουλίνης κατά την έναρξη σε 99,9% και ανεξαρτησία ινσουλίνης την Ημέρα 270.
– Ο ασθενής 2 εμφάνισε μεταβολή του χρονικού εύρους της γλυκόζης του αίματος από 35,9% στις 25,9 μονάδες την ημέρα εξωγενούς ινσουλίνης κατά την έναρξη σε 51,9% με 30% μείωση στη χρήση εξωγενούς ινσουλίνης την Ημέρα 150 .
– Όπως αναφέρθηκε προηγουμένως, η απόδειξη της ιδέας επιτεύχθηκε με τους δύο πρώτους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με τη μισή δόση στόχο του VX-880, επιδεικνύοντας έκκριση ινσουλίνης που ανταποκρίνεται στη γλυκόζη, βελτιώσεις στην HbA1c και μειώσεις της εξωγενούς ινσουλίνης.
– Το VX-880 είναι γενικά καλά ανεκτό σε όλους τους ασθενείς που έχουν λάβει μέχρι σήμερα δόση. Οι περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν ήπιες ή μέτριες.
– Δύο επιπλέον περιλήψεις έγιναν δεκτές για παρουσίαση.
Αναλυτικά
6 Ιουν., 2022– Η Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) παρείχε σήμερα πρόσθετα δεδομένα για ασθενείς που έλαβαν δόση στο Μέρος Α της κλινικής δοκιμής Φάσης 1/2 του VX-880, μιας ερευνητικής θεραπείας αντικατάστασης κυττάρων παγκρεατικών νησιδίων που προέρχεται από βλαστοκύτταρα για άτομα με διαβήτη τύπου 1 με μειωμένη υπογλυκαιμική επίγνωση και σοβαρή υπογλυκαιμία. Όπως αναφέρθηκε τον περασμένο μήνα, και οι δύο ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με τη μισή δόση στόχου του VX-880 πέτυχαν παραγωγή ινσουλίνης που ανταποκρίνεται στη γλυκόζη, βελτιώσεις στον γλυκαιμικό έλεγχο και μειώσεις στις ανάγκες εξωγενούς ινσουλίνης. Τα δεδομένα που παρουσιάζονται σήμερα δείχνουν σημαντικές αυξήσεις στο χρονικό διάστημα της γλυκόζης του αίματος σε σύγκριση με την αρχική τιμή, μετά από θεραπεία με VX-880. Ο χρόνος που δαπανάται στο εύρος στόχου είναι μια κλινικά σημαντική μέτρηση στη διαχείριση του διαβήτη που αντικατοπτρίζει το χρονικό διάστημα που μετράται το επίπεδο γλυκόζης στο αίμα του ασθενούς στο επιθυμητό, στόχο εύρος σακχάρου στο αίμα. Ο αποδεκτός στόχος της Αμερικανικής Διαβητολογικής Εταιρείας (ADA)/Ευρωπαϊκής Εταιρείας για τη Μελέτη του Διαβήτη (EASD) για το χρονικό διάστημα εντός του εύρους (γλυκόζη αίματος μεταξύ 70 και 180 mg/dL) είναι 70%.
Αυτά τα δεδομένα παρουσιάστηκαν κατά τη διάρκεια της 82ης Διάσκεψης Επιστημονικών Συνεδριών της Αμερικανικής Ένωσης Διαβήτη στις 6 Ιουνίου 2022 στη Νέα Ορλεάνη της Λουιζιάνα “Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islet Cells for Type 1 Diabetes” (abstract/publication #259-OR). Ένας σύνδεσμος για την παρουσίαση περιλαμβάνεται εδώ.
Η παρουσίαση περιλάμβανε δεδομένα και από τους δύο ασθενείς που έλαβαν δόση στο Μέρος Α της μελέτης, σχεδιασμένα για την αξιολόγηση του προφίλ ασφάλειας του VX-880 στη μισή δόση-στόχο. Ο ασθενής 1 εμφάνισε αύξηση της γλυκόζης του αίματος εντός του εύρους χρόνου από 40,1% κατά την έναρξη σε 99,9% την Ημέρα 270 και ήταν ανεξάρτητος από την ινσουλίνη. Ο ασθενής 2 εμφάνισε αύξηση του χρονικού εύρους από 35,9% στην έναρξη σε 51,9% την Ημέρα 150 με 30% μείωση στη χρήση εξωγενούς ινσουλίνης.
Το VX-880 ήταν γενικά καλά ανεκτό σε όλους τους ασθενείς που έλαβαν δόση μέχρι σήμερα, με την πλειονότητα των ανεπιθύμητων ενεργειών να είναι ήπιες ή μέτριες.
«Τα δεδομένα χρονικού εύρους γλυκόζης που παρουσιάστηκαν σήμερα στην ADA καταδεικνύουν τον αξιοσημείωτο γλυκαιμικό έλεγχο που μπορεί να επιτευχθεί μετά τη θεραπεία με VX-880», δήλωσε ο Bastiano Sanna, Ph.D., Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος και Επικεφαλής Κυτταρικής και Γενετικής Θεραπείας. «Οι αυξήσεις του σακχάρου στο αίμα είναι σημαντικό να ελέγχονται, όπως και οι διακυμάνσεις με την πάροδο του χρόνου, καθώς και οι δύο αυξάνουν τον κίνδυνο επιπλοκών σε ασθενείς με T1D. Οι δύο πρώτοι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με VX-880 όχι μόνο πέτυχαν βελτιωμένη HbA1c και μειωμένες απαιτήσεις σε ινσουλίνη, αλλά και υψηλότερο χρονικό διάστημα. Συνολικά, αυτά τα δεδομένα παρέχουν περαιτέρω στοιχεία για τη δυνατότητα του VX-880 ως λειτουργικής θεραπείας για άτομα που ζουν με T1D».
Διαβάστε εδώ περισσότερα: Vertex Presents New Data from VX-880 Phase 1/2 Clinical Trial at the American Diabetes Association 82nd Scientific Sessions | Vertex Newsroom (vrtx.com)
