Εάν έχετε διαγνωστεί με διαβήτη τύπου 1 (T1D) τους τελευταίους έξι μήνες –και είστε μεταξύ 12 και 29 ετών–θα πρέπει να γνωρίζετε για την κλινική δοκιμή της Diamyd Medical. Η πρωτοποριακή θεραπεία της Diamyd θα μπορούσε να βοηθήσει στην προστασία της φυσικής παραγωγής ινσουλίνης του σώματός σας.
Εδώ είναι τι πρέπει να γνωρίζετε.
Τι είναι το Diamyd;
Η Diamyd ιδρύθηκε στη Σουηδία τη δεκαετία του 1990 από τον Anders Essen-Moller αφού η κόρη του διαγνώστηκε με T1D σε ηλικία 10 ετών. Ο Essen-Moller, στέλεχος μιας ιατρικής επιχείρησης, άρχισε αμέσως να ταξιδεύει σε όλο τον κόσμο για να διερευνήσει τη συνεχιζόμενη έρευνα για τη θεραπεία του T1D.
Κατασκεύασε το ένζυμο αποκαρβοξυλάση του γλουταμικού οξέος, ή GAD, ένα επίκεντρο της έρευνας στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια στο Λος Άντζελες εκείνη την εποχή. Το GAD είναι ένα φυσικό ένζυμο που παράγεται από τα κύτταρα του παγκρέατος που παράγουν επίσης ινσουλίνη. Όταν το ανοσοποιητικό σας σύστημα επιτίθεται σε αυτά τα κύτταρα, επιτίθεται και στο GAD. O Essen-Moller αδειοδοτήθηκε την ανάπτυξη GAD από το UCLA και εξακολουθεί να έχει αποκλειστικά δικαιώματα για την ανάπτυξη θεραπειών GAD σήμερα.
Ο Essen-Moller ίδρυσε την Diamyd, με το «Dia» να προέρχεται από τη λέξη διαβήτης, το «My» από το όνομα της κόρης του και το «D» από το τελευταίο γράμμα στο GAD.
Τι είναι το GAD-65;
Κατά τη διάρκεια των τριάντα ετών, η Diamyd ανέπτυξε τη θεραπεία GAD-65. Έχουν ήδη ολοκληρώσει τη Φάση 1 και τη Φάση 2 της διαδικασίας κλινικών δοκιμών.
Το GAD-65 αναπτύχθηκε για να προστατεύει τα κύτταρα στο πάγκρεας από αυτοάνοσες επιθέσεις. Προστατεύοντας τα κύτταρα που παράγουν GAD, διατηρεί επίσης την παραγωγή ινσουλίνης.
Με λίγα λόγια, το GAD-65 απλά λέει στο ανοσοποιητικό σας σύστημα να σταματήσει να επιτίθεται και να καταστρέφει τα κύτταρα στο πάγκρεας που παράγουν ινσουλίνη. Το GAD-65 λέει βασικά, «Γεια! Αυτό το ένζυμο δεν είναι ξένο. Δεν είναι κακό. Ανήκει στο σώμα. Σταμάτα να του επιτίθεσαι!»
Το GAD-65 θεωρείται «ανοσοποιητικός ρυθμιστής» επειδή δεν καταστέλλει το ανοσοποιητικό σας σύστημα. Αντίθετα, επαναπρογραμματίζει το ανοσοποιητικό σας σύστημα. Μαθαίνει το ανοσοποιητικό σας σύστημα να συμπεριφέρεται διαφορετικά – κάτι που είναι καλό όταν το ανοσοποιητικό σύστημα κάνει αρνητικά πράγματα, όπως να επιτίθεται και να καταστρέφει τα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη.
Η κλινική δοκιμή φάσης 2 της Diamyd βοήθησε να προσδιοριστεί ότι η θεραπεία έχει καλό προφίλ ασφάλειας και ότι είχε ενθαρρυντικά αποτελέσματα στη διατήρηση της ινσουλίνης. Τώρα, στη Φάση 3: μια μεγαλύτερη δοκιμή που καθορίζει την αποτελεσματικότητα του GAD-65 σε σύγκριση με τις παραδοσιακές θεραπείες, όπως οι καθημερινές ενέσεις ινσουλίνης.
Εάν έχετε διαγνωστεί πρόσφατα με T1D, το σώμα σας εξακολουθεί να παράγει μια λογική ποσότητα κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη, επομένως υπάρχει ακόμα χρόνος για να παρέμβετε και να προστατέψετε αυτά τα κύτταρα που απομένουν. Όσο περισσότερο έχετε ζήσει με T1D, τόσο λιγότερα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη εξακολουθεί να παράγει το σώμα σας – εάν υπάρχουν.
Η Diamyd δηλώνει ότι το GAD-65 είναι η πρώτη θεραπεία «φαρμάκου ακριβείας» που αναπτύσσεται για τον διαβήτη τύπου 1.
Το GAD-65 είναι Ιατρική Ακριβείας
Η ιατρική ακριβείας είναι ένας σχετικά νέος όρος στην ιατρική. Περιγράφει οποιαδήποτε θεραπεία που στοχεύει μια συγκεκριμένη υποομάδα ατόμων πέρα από τη διάγνωσή τους. Για παράδειγμα, στις θεραπείες για τον καρκίνο, η ιατρική ακριβείας προσδιορίζει συγκεκριμένα σχέδια θεραπείας για συγκεκριμένους τύπους καρκίνου με βάση τη γενετική σύνθεση του ασθενούς. Η ιατρική ακριβείας ορίζεται ως η ανάπτυξη θεραπειών με βάση τις συγκεκριμένες λεπτομέρειες της γενετικής ενός ασθενούς και τις βαθύτερες λεπτομέρειες της νόσου.
Στις προηγούμενες δοκιμές της Diamyd, το GAD-65 ήταν αποτελεσματικό μόνο στο 40% περίπου των συμμετεχόντων. Τότε ήταν που οι ερευνητές της Diamyd ανακάλυψαν ότι το αποτέλεσμα της θεραπείας συνδέθηκε με την παρουσία ενός πολύ συγκεκριμένου γονιδίου – ενός γονιδίου που βρίσκεται σε περίπου 40 έως 50 τοις εκατό των ατόμων με T1D!
Το γονίδιο απλότυπου HLA DR3-DQ2 παίζει κρίσιμο ρόλο στη θεραπεία του Diamyd. Στην πραγματικότητα, το πρώτο βήμα στην κλινική τους δοκιμή είναι να δοκιμάζονται για αυτό το γονίδιο.
Πώς να συμμετάσχετε στη δοκιμή του Diamyd
Η Diamyd χρειάζεται τακτικούς ανθρώπους για να προσφερθούν εθελοντικά στην κλινική δοκιμή σταδίου 3 του GAD-65. Εάν πληροίτε τις προϋποθέσεις, η συμμετοχή είναι σχετικά απλή:
Μπορεί να πληροίτε τις προϋποθέσεις εάν:
Έχετε διαγνωστεί με διαβήτη τύπου 1 τους τελευταίους έξι μήνες.
Είστε μεταξύ 12 και 29 ετών.
Ζείτε σε/κοντά σε έναν από τους χώρους κλινικών των Ηνωμένων Πολιτειών ή της Ευρώπης: τοποθεσίες μελέτης. (Η Diamyd θα καλύψει τα έξοδα ταξιδιού σας.)
Πώς λειτουργεί η μελέτη:
Πρώτον, ελέγχεστε για βασικά κριτήρια καταλληλότητας.
Στη συνέχεια, θα υποβληθείτε σε έλεγχο για το γονίδιο απλότυπου HLA DR3-DQ2.
Στη συνέχεια, θα λάβετε τρεις ενέσεις GAD-65 ή το εικονικό φάρμακο σε διάστημα 2 μηνών.
Θα ασχολείστε με την καθημερινότητά σας ενώ λαμβάνετε αυτές τις ενέσεις.
Το 67 τοις εκατό των συμμετεχόντων θα λάβει GAD-65, με μόνο το 33 τοις εκατό να λάβει εικονικό φάρμακο.
Το GAD-65 χορηγείται με ενέσεις σε έναν λεμφαδένα στη βουβωνική χώρα σας κατά τη διάρκεια αρκετών μηνών. Οι ενέσεις είναι παρόμοιες με τη λήψη αίματος στο εργαστήριο. Εάν μπορείτε να χειριστείτε μια ενδοφλέβια αιμοληψία, μπορείτε να χειριστείτε ενέσεις GAD-65.
Η περίοδος παρακολούθησης μετά τις ενέσεις διαρκεί 22 μήνες.
Κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου παρακολούθησης 22 μηνών, θα κάνετε επαναλαμβανόμενες αιματολογικές εξετάσεις για την αξιολόγηση της παραγωγής ινσουλίνης, τα επίπεδα γλυκόζης στο αίμα κ.λπ.
Η Diamyd είναι μόνο μία από τις πολλές εταιρείες που αναπτύσσουν θεραπείες που αλλάζουν τη ζωή για άτομα με T1D. Είναι συναρπαστικό!
