Μια καινοτόμος θεραπεία με βάση τα βλαστοκύτταρα για τον διαβήτη Τύπου 1 μπορεί να ρυθμίσει ουσιαστικά τα επίπεδα γλυκόζης στο αίμα και να μειώσει την εξάρτηση από τις καθημερινές ενέσεις ινσουλίνης, σύμφωνα με νέα αποτελέσματα κλινικών δοκιμών από το University of British Columbia (UBC) και το Vancouver Coastal Health (VCH).
«Αυτό είναι ένα σημαντικό βήμα προς μια λειτουργική θεραπεία για τον διαβήτη τύπου 1», είπε ο Δρ. Ντέιβιντ Τόμσον, κύριος ερευνητής στον χώρο της δοκιμής στο Βανκούβερ, κλινικός καθηγητής ενδοκρινολογίας στο UBC και διευθυντής του Κέντρου Διαβήτη του Γενικού Νοσοκομείου του Βανκούβερ.
«Για πρώτη φορά, μια συσκευή που βασίζεται σε βλαστοκύτταρα μπορεί να μειώσει την ποσότητα ινσουλίνης που απαιτείται για ορισμένους συμμετέχοντες στη δοκιμή με διαβήτη τύπου 1. Με περαιτέρω βελτίωση αυτής της προσέγγισης, είναι μόνο θέμα χρόνου μέχρι να έχουμε μια θεραπεία που μπορεί να εξαλείψει ανάγκη για καθημερινές ενέσεις ινσουλίνης εντελώς».
Τα ευρήματα, που δημοσιεύθηκαν σήμερα στο Nature Biotechnology, προκύπτουν από μια πολυκεντρική κλινική δοκιμή για μια πειραματική κυτταρική θεραπεία που αναπτύχθηκε από την εταιρεία βιοτεχνολογίας ViaCyte (που αποκτήθηκε από την Vertex Pharmaceuticals) που δοκιμάζεται κλινικά στον Καναδά.
Η θεραπεία στοχεύει να αντικαταστήσει τα βήτα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη και τα οποία στερούνται τα άτομα με διαβήτη τύπου 1.
Με το όνομα VC-02, το μικρό ιατρικό εμφύτευμα περιέχει εκατομμύρια κύτταρα παγκρεατικών νησίδων που έχουν αναπτυχθεί στο εργαστήριο, συμπεριλαμβανομένων των βήτα κυττάρων, που προέρχονται από μια σειρά πολυδύναμων βλαστοκυττάρων.
Οι συσκευές –περίπου στο μέγεθος ενός Band-Aid και όχι πιο παχιές από μια πιστωτική κάρτα– εμφυτεύονται ακριβώς κάτω από το δέρμα ενός ασθενούς όπου ελπίζεται ότι θα παρέχουν μια σταθερή, μακροπρόθεσμη ρυθμιζόμενη παροχή αυτοσυντηρούμενης ινσουλίνης.
«Κάθε συσκευή είναι σαν ένα μικροσκοπικό εργοστάσιο παραγωγής ινσουλίνης», δήλωσε ο συν-συγγραφέας Dr. Timothy Kieffer, καθηγητής στα τμήματα χειρουργικής και κυτταρικών και φυσιολογικών επιστημών στο UBC, και πρώην επικεφαλής επιστημονικός υπεύθυνος της ViaCyte.
«Τα παγκρεατικά κύτταρα νησίδων, που αναπτύχθηκαν από βλαστοκύτταρα, συσκευάζονται στη συσκευή για να αναδημιουργήσουν ουσιαστικά τις λειτουργίες ρύθμισης του σακχάρου στο αίμα ενός υγιούς παγκρέατος. Αυτό μπορεί να έχει τεράστια οφέλη σε σχέση με τη μεταμόσχευση ελάχιστα διαθέσιμων κυττάρων που προέρχονται από δότες, δεδομένου ότι μπορούμε να δημιουργήσουμε μια σχεδόν απεριόριστη προσφορά».
Η κλινική δοκιμή διεξήχθη στο Γενικό Νοσοκομείο του Βανκούβερ, με επιπλέον εγκαταστάσεις στο Βέλγιο και τις Η.Π.Α. Δέκα συμμετέχοντες, καθένας από τους οποίους δεν είχε ανιχνεύσιμη παραγωγή ινσουλίνης στην αρχή της μελέτης, υποβλήθηκαν σε χειρουργική επέμβαση για να λάβουν έως και 10 εμφυτεύματα συσκευών ο καθένας.
Έξι μήνες αργότερα, τρεις συμμετέχοντες έδειξαν σημαντικούς δείκτες παραγωγής ινσουλίνης και διατήρησαν αυτά τα επίπεδα σε όλη την υπόλοιπη μελέτη διάρκειας ενός έτους.
Αυτοί οι συμμετέχοντες πέρασαν περισσότερο χρόνο σε ένα βέλτιστο εύρος γλυκόζης στο αίμα και μείωσαν την πρόσληψη εξωτερικά χορηγούμενης ινσουλίνης.
Ένας συμμετέχων, συγκεκριμένα, έδειξε αξιοσημείωτη βελτίωση, καθώς ο χρόνος που αφιερώθηκε στο εύρος γλυκόζης αίματος στόχος αυξήθηκε από 55 σε 85 τοις εκατό και μείωση 44 τοις εκατό στην ημερήσια χορήγηση ινσουλίνης.
Τα αποτελέσματα είναι τα πιο πρόσφατα σε μια σειρά κλινικών δοκιμών που χρηματοδοτούνται από το Δίκτυο Βλαστοκυττάρων του Καναδά και διεξάγονται από την ομάδα UBC-VCH.
«Το Δίκτυο Βλαστοκυττάρων είναι στην ευχάριστη θέση να υποστηρίξει αυτήν την κλινική δοκιμή και είμαστε στην ευχάριστη θέση να δούμε τα πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα», δήλωσε η Cate Murray, πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος του SCN.
«Η μετάβαση προς μια λειτουργική θεραπεία για τον διαβήτη θα απαιτήσει μια συντονισμένη και συλλογική προσπάθεια. Χρειάζεται εξαιρετική επιστήμη από κορυφαίους ερευνητές σε κορυφαία ιδρύματα παγκοσμίως, χρηματοδότες, όπως η SCN, που καταργούν τον κίνδυνο έρευνας και καινοτόμες εταιρείες βιοτεχνολογίας που μπορούν να κατασκευάσουν και να πρωτοστατήσουν. Η SCN είναι περήφανη που παίζει τον ρόλο της και ανυπομονούμε για το επόμενο στην έρευνα για τον διαβήτη που αλλάζει το παιχνίδι.”
Οι δοκιμές στοχεύουν να επιταχύνουν την ανάπτυξη και τις κλινικές δοκιμές νέων θεραπειών που βασίζονται σε βλαστοκύτταρα για τους 300.000 Καναδούς που ζουν με διαβήτη τύπου 1.
Ο διαβήτης εκτιμάται ότι κοστίζει στο καναδικό σύστημα υγειονομικής περίθαλψης 29 δισεκατομμύρια δολάρια ετησίως.
Προηγουμένως, σε μια μελέτη του 2021 στο Cell Stem Cell, οι ερευνητές ήταν οι πρώτοι που έδειξαν ότι η προσέγγιση θα μπορούσε να παράγει ινσουλίνη στο ανθρώπινο σώμα.
Η πιο πρόσφατη δοκιμή προσπάθησε να αυξήσει σημαντικά την ποσότητα ινσουλίνης που παράγεται με την εμφύτευση δύο έως τρεις φορές περισσότερες συσκευές ανά συμμετέχοντα, παράλληλα με έναν ενημερωμένο σχεδιασμό συσκευής με μικρές διατρήσεις που επιτρέπουν την ανάπτυξη αιμοφόρων αγγείων –ένα χαρακτηριστικό που στοχεύει στη βελτίωση της επιβίωσης του εργαστηρίου– αναπτυγμένα κύτταρα.
Σε μια άλλη εν εξελίξει δοκιμή, η ομάδα UBC-VCH διερευνά εάν μια έκδοση της συσκευής που περιέχει κύτταρα που έχουν γενετικά κατασκευασμένο για να αποφύγει το ανοσοποιητικό σύστημα, χρησιμοποιώντας την τεχνολογία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR, θα μπορούσε να εξαλείψει την ανάγκη για τους συμμετέχοντες να λαμβάνουν ανοσοκατασταλτικά φάρμακα παράλληλα με τη θεραπεία.
«Οραματιζόμαστε ένα μέλλον όπου τα άτομα με διαβήτη τύπου 1 θα μπορούν να ζουν τη ζωή τους χωρίς καθημερινές ενέσεις ινσουλίνης και απαλλαγμένα από φάρμακα που καταστέλλουν το ανοσοποιητικό», είπε ο Δρ. Τόμσον. «Αυτό το μέλλον είναι πλέον εφικτό και ο Καναδάς πρωτοστατεί στις προσπάθειες να προσφέρει αυτές τις νέες θεραπείες στους ασθενείς».
Stem cell-based treatment controls blood sugar in people with Type 1 diabetes | ScienceDaily
